精神分裂症新药galmi（右美托咪定）舌下膜FDA获批

Igalmi（右美托咪定）舌下膜

公司： BioXcel Therapeutics, Inc.
批准日期： 2022 年 4 月 5 日
治疗：激动

Igalmi（右美托咪定）是一种经批准的 α2-肾上腺素受体激动剂右美托咪定的舌下膜制剂，适用于急性治疗与成人精神分裂症或双相 I 或 II 型障碍相关的激越。
 

药物管理局 (FDA) 已批准 Igalmi™（右美托咪定）舌下膜用于急性治疗与成人精神分裂症或双相 I 或 II 型障碍相关的激越。1 Igalmi 可由患者在医疗保健提供者的监督下自行给药。1公司准备于 2022 年第二季度在美国推出 Igalmi。

“有大量患者经历与精神分裂症和双相情感障碍相关的激越，这种情况一直是医疗保健专业人员治疗的长期挑战，”医学博士 John Krystal 博士说，Robert L. McNeil, Jr.耶鲁大学医学院转化研究教授和精神病学系主任。“Igalmi 的批准是一部具有理想开场的自我管理电影，代表了一个里程碑式的时刻。它为医疗团队提供了一种创新工具来帮助控制躁动。作为临床医生，我们欢迎这种急需的新口服治疗选择。”

在美国，估计有 730 万人被诊断出患有精神分裂症或双相情感障碍。2-3这些人中有多达四分之一会出现激越，每年发作10到 17 次，这两个患者群体每年的激越发作总计高达 2500 万次。2-4躁动发作会给患者、护理人员和医疗保健系统带来重大负担。

“Igalmi 是近十年来针对精神分裂症或双相情感障碍相关躁动的第一个新的急性治疗方法，它代表了一种帮助患者管理这种困难和衰弱症状的差异化方法，” 6 -7的首席执行官 Vimal Mehta 博士说BioXcel 疗法。“凭借我们第一个获批药物的这一里程碑式成就，我们朝着使用我们的人工智能平台将神经科学领域的变革性药物带给患者的使命迈出了里程碑式的一步。我们非常感谢我们的临床试验参与者、医疗保健提供者、研究人员和员工为这一重要的新疗法做出的贡献。我们相信 Igalmi 具有改变市场的巨大潜力，我们很高兴在本季度执行我们在美国的商业发布计划。”

FDA 对 Igalmi 的批准是基于两个关键的随机、双盲、安慰剂对照、平行组 3 期试验的数据，这些试验评估 Igalmi 用于急性治疗与精神分裂症（SERENITY I）或双相 I 或 II 障碍（SERENITY二）。

主要终点是给药后 2 小时评估的阳性和阴性综合征量表 - 兴奋成分 (PEC) 总分相对于基线的平均变化。关键的次要终点是疗效（通过 PEC 评分相对于基线的变化来衡量）在统计学上与安慰剂分开的最早时间。1 PEC 是一种由研究者评定的用于测量患者躁动的仪器，可评估与躁动相关的五个要素：冲动控制差、紧张、敌意、不合作和兴奋。

在这两项试验中，Igalmi 在接受 120 mcg 和 180 mcg 剂量治疗的患者首次给药后两小时达到了主要终点，表明与基线相比有统计学意义的改善。Igalmi 还达到了关键的次要终点，证明了快速起效，在 SERENITY II 中 180 mcg 和 120 mcg 剂量分别在 20 分钟和 SERENITY I 中分别在 20 分钟和 30 分钟时观察到与安慰剂的统计学显着分离。

最常见的不良反应（发生率≥5%，至少是安慰剂的两倍）是嗜睡（嗜睡和困倦）、感觉异常或口腔感觉减退、头晕、口干、低血压（低血压）和直立性低血压。所有药物不良反应的严重程度均为轻度至中度。虽然 Igalmi 在 3 期研究中没有表现出任何与治疗相关的严重不良反应（ SAE ），但它可能会导致显着的副作用，包括低血压、体位性低血压和心动过缓、QT 间期延长和嗜睡。

2022 年 2 月 22 日，评估 Igalmi 在双相情感障碍中的关键 3 期 SERENITY II 试验的数据发表在美国医学会杂志 (JAMA) 上。

关于与精神分裂症和双相情感障碍相关的躁动

躁动是与双相 I 或 II 或精神分裂症相关的常见且难以控制的症状。早期识别和及时干预以缓解激越对于避免症状升级和攻击行为的出现至关重要。专家共识最佳实践指南建议，应结合行为平静技术、言语降级和患者自愿接受而无需强迫的药物来治疗激越。使用药物的目的是让患者平静下来，以便临床医生可以更准确地评估他或她。以这种方式使用的药物与当前的指南一致，该指南指出，药物给药的正确终点是在不诱导睡眠的情况下平静下来。

Igalmi™（右美托咪定）舌下膜

指示

Igalmi 用于急性治疗与成人精神分裂症或双相 I 或 II 型障碍相关的激越。使用限制: Igalmi 的安全性和有效性尚未确定超过第一次给药后 24 小时。

重要安全信息

警告和注意事项

低血压、体位性低血压和心动过缓：Igalmi 引起剂量依赖性低血压、体位性低血压和心动过缓。由于 Igalmi 会降低交感神经系统的活动，因此低血容量、糖尿病或慢性高血压患者以及老年患者的低血压和/或心动过缓可能更为明显。避免在有低血压、体位性低血压、晚期心脏传导阻滞、严重心室功能障碍或晕厥史的患者中使用 Igalmi。Igalmi 给药后，患者应充分补充水分，并应坐下或躺下，直至生命体征在正常范围内。如果患者不能保持坐姿或躺下，应采取预防措施以降低跌倒的风险。在允许患者恢复行走之前，确保患者保持警觉并且没有出现体位性低血压或症状性低血压。

QT 间期延长： Igalmi 延长 QT 间期。避免在有尖端扭转型室速或猝死风险的患者中使用 Igalmi，包括已知 QT 间期延长、有其他心律失常病史、症状性心动过缓、低钾血症或低镁血症的患者，以及接受其他已知可延长 QT 间期药物的患者。

嗜睡： Igalmi 可引起嗜睡。服用 Igalmi 后至少八小时内，患者不应进行需要精神警觉的活动，例如驾驶机动车辆或操作危险机械。

戒断反应、耐受性和快速反应的风险：第一次给药后，Igalmi 的研究时间不超过 24 小时。如果以非指定方式使用 Igalmi，则可能存在身体依赖、戒断综合征、耐受性和/或快速反应的风险。

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥5%，至少是安慰剂的两倍）是嗜睡、感觉异常或口腔感觉减退、头晕、口干、低血压和直立性低血压。

药物相互作用

延长 QT 间期的药物：避免使用。

麻醉剂、镇静剂、安眠药和阿片类药物：同时使用可能会增强 CNS 抑制作用。应考虑减少 Igalmi 或伴随药物的剂量。

在特定人群中使用

肝功能不全和老年患者（≥65 岁）：建议肝功能不全患者和老年患者使用较低剂量。根据搅动的严重程度，查看推荐剂量的完整处方信息。

关于 BioXcel Therapeutics , Inc .

BioXcel Therapeutics, Inc. 是一家生物制药公司，利用人工智能方法开发神经科学和免疫肿瘤学领域的变革性药物。公司的药物再创新方法利用现有已获批准的药物和/或临床验证的候选产品以及大数据和专有机器学习算法来确定新的治疗指标。该公司的商业产品 Igalmi（开发为 BXCL501）是一种专有的右美托咪定舌下膜制剂，经 FDA 批准用于急性治疗与成人精神分裂症或双相 I 或 II 型障碍相关的躁动。BXCL501也正在评估用于阿尔茨海默病的急性治疗，以及作为重度抑郁症的辅助治疗。该公司还在开发 BXCL701，一种研究性药物，口服给药的全身性先天免疫激活剂，用于治疗侵袭性前列腺癌和晚期实体瘤，这些肿瘤对检查点抑制剂难以治疗或未经治疗。