多发性硬化症新药ponvory（ponesimod）FDA获批

美国食品和药物管理局（FDA）批准了每日一次口服选择性鞘氨醇-1-磷酸受体Ponvory ™（ponesimod）。 1（S1P1）调节剂，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）的成年人，包括临床孤立的综合征，复发型疾病和活动性继发性进行性疾病。1,2,3与成熟的口服疗法相比，Ponvory™为MS患者在降低年均复发率方面提供了卓越的功效，并且经过十多年的累积临床研究支持，具有公认的安全性。3,4,5

 

FDA的批准部分基于两年的头对头3期临床试验，其中Ponvory™20 mg与teriflunomide（Aubagio®）14 mg相比，在将年复发率显着降低30.5％方面具有优越的疗效在复发性MS患者中。3在研究期内，接受Ponvory™治疗的患者中71％的患者没有确诊的复发，而特立氟胺组则为61％。3Ponvory™在减少新的增强T（GdE）T1病变的数量方面也优于特立氟胺。 3 dG T1病变和T2病变是通过磁共振成像（MRI）技术鉴定的，被认为是MS病理学的经典指标，可提供对疾病的深入了解活动和疾病负担。6,7

 

Ponvory™还可以防止大多数人的残障恶化。在接受Ponvory™治疗的10名患者中，有9名没有出现3个月的残疾情况恶化，并且Ponvory™在延迟残疾进展方面显示出了一定的数字优势。Ponvory™和特立氟胺组之间的残疾进展率差异无统计学意义。3

 

国家MS学会研究执行副总裁Bruce Bebo博士说：“ MS是一种复杂的疾病，任何人对改善MS疾病的疗法的反应都可能不同。” “至关重要的是，MS患者可以使用有效的治疗方案。我们很高兴有一种新的复发性MS疗法被批准。”

 

如果需要停止治疗，Ponvory™会在一周之内离开血液，对大多数患者而言在一到两周内对免疫系统的影响就会减弱。3如果患者需要接种疫苗，这可能为治疗管理提供更多灵活性，潜在的感染，或开始计划生育。Ponvory™没有已知的食物限制，并且不需要对大多数患者进行基因检测或首次剂量监测。3

 

“在这项关键性研究中，与另一种口服MS疗法特立氟胺相比，庞西莫德在减少年度复发和MRI活性方面显示出卓越的临床疗效。这些结果与良好的副作用相结合，使哌尼莫德成为复发性MS患者的一种有用的治疗选择，”梅伦MS治疗与研究中心神经病学副主席，神经系统研究副主席Robert J. Fox医学博士克利夫兰诊所。Fox博士曾担任Actelion Pharmaceuticals Ltd的有偿顾问，而Janssen则是庞西莫德咨询委员会的成员。

 

Ponvory™具有经过验证的安全性，在超过10年的多次临床研究中通常具有良好的耐受性，总体不良事件发生率类似于2期试验中的安慰剂和3期试验中的teriflunomide。3,4,5,8在Ponvory™治疗的患者的3期试验中观察到的最常见不良事件是上呼吸道感染，肝转氨酶升高（肝试验异常）和高血压（高血压）。8

 

 

考虑到潜在疾病和新出现症状的差异，每个患有多发性硬化症的人受到的影响都不同。在这一领域的持续创新至关重要，我们致力于满足患者不断变化的医疗保健需求，”强生詹森研究与开发全球负责人Mathai Mammen博士说。“我们为Ponvory为MS患者提供有价值的新选择而感到自豪，这可能有助于他们更好地控制疾病。”

 

Janssen CarePath提供了一个全面的支持计划，可以帮助患者开始使用Ponvory™并保持步入正轨。Janssen CarePath提供有关保险范围，潜在的自付费用和治疗支持的信息，并确定可能有助于使治疗更加负担得起的选择，包括针对符合条件的商业保险患者的“ Janssen CarePath储蓄计划”。对于开了Ponvory™处方的患者，Janssen CarePath的“健康同伴计划”为患者提供了一对一的教育，以帮助他们开始并继续治疗。

 

关于3期研究8
 

口服Ponesimod与teriflunomide在复发性多发性硬化症（OPTIMUM）中的试验是一项头对头，前瞻性，多中心，随机，双盲的3期研究，比较了Ponvory™20 mg的疗效，安全性和耐受性与复发性MS的成年患者使用teriflunomide 14 mg比较。这项研究的主要终点（包括1,133名参与者）是从基线到研究期间的年均复发率（ARR）。该研究包括其他几个重要的功效终点，包括从基线到第108周的新的Gd增强T1病变的数量，从基线到108周的新的或扩大的T2病变的数量以及至3个月和6个月的时间确认残疾进展。

 

关于多发性硬化症（MS）

MS是中枢神经系统（CNS）的一种慢性自身免疫性炎性疾病，其中免疫细胞攻击髓磷脂（使神经细胞绝缘的保护套），破坏或破坏髓磷脂并引起炎症。9这会影响多发性硬化症。中枢神经系统处理信息并与身体其他部位进行交流，从而引起MS的神经系统症状和症状。10症状因人而异，但常见症状包括疲劳，平衡和行走问题，麻木或刺痛感，头晕和眩晕，视力问题，膀胱和排便困难。11,12,13

 

关于Ponvory™
 

Ponvory™（ponesimod）是每日口服选择性1鞘氨醇磷酸酯受体1（S1P1）调节剂，适用于治疗复发型多发性硬化症（MS）的成年人，包括临床孤立的综合症，复发型疾病和活动性继发性进行性疾病。1,2,3 Ponvory™通过将称为淋巴细胞的免疫细胞捕获在淋巴结中而使其脱离血液而起作用。3 Ponvory™在多发性硬化症中发挥治疗作用的方式尚不清楚，但可能有助于使淋巴细胞远离中枢神经系统，否则会造成损害。3

 

对于大多数患者，Ponvory™不需要进行基因检测或首次剂量心脏监护。由于开始使用Ponvory™治疗会导致心率降低，因此建议在患有某些特定心脏疾病的患者中进行首次剂量监测。3

 

尚不清楚Ponvory™在儿童中是否安全有效。

 

Janssen于2020年第一季度向欧洲药品管理局（EMA）提交了庞奈莫德的上市许可申请（MAA），用于治疗患有复发性多发性硬化症的成人。

 

Actelion Pharmaceuticals Ltd是强生（Johnson＆Johnson）的詹森制药公司（Janssen Pharmaceutical Companies）的成员，该公司与Idorsia Pharmaceuticals Ltd签署了收益分成协议，该协议规定了与Ponesimod销售有关的Idorsia付款。

 

关于“健康伴侣计划”
 

“健康伴侣计划”仅限于对患者进行有关Janssen治疗，其管理和/或疾病的教育。旨在补充患者对治疗的理解。由于参与该计划，它不提供医疗建议，健康指导或改善的健康状况，替代患者医生或护士的治疗计划，不提供病例管理服务或不作为开药理由。

 

*Aubagio®（teriflunomide）是赛诺菲健酶的注册商标。

 

我MPORTANT安全信息

 

我应该了解PONVORY™最重要的信息是什么？

 

Ponvory™可能会导致严重的副作用，包括：

 

感染-Ponvory™会增加严重感染的风险，严重威胁生命，并可能导致死亡。Ponvory™可以减少血液中白细胞（淋巴细胞）的数量。通常在停止治疗后1至2周内恢复正常。您的医疗服务提供者应在开始服用Ponvory™之前，对您的白细胞进行近期血液检查。如果您在治疗期间以及在最后一次服用Ponvory™后1至2周出现以下任何感染症状，请立即致电您的医疗保健提供者：

发热

疲倦

身体酸痛

发冷

恶心

呕吐

头痛伴发烧，颈部僵硬，对光，恶心或神志不清（这些可能是脑膜炎的症状，大脑和脊柱周围的衬里感染）

如果感染，您的医疗服务提供者可能会延迟开始或停止您的Ponvory™治疗。

 

当您开始服用Ponvory™时，心律缓慢（心动过缓或心律失常）。Ponvory™会导致您的心律减慢，尤其是在您服用第一剂后。服用第一剂药物之前，应先进行一项检查心电图的检查，称为心电图（ECG）。

仅使用Starter Pack从Ponvory™开始治疗。您必须通过在14天的时间内缓慢增加剂量来使用Ponvory™入门包，以帮助降低心率减慢的影响。请遵循建议的剂量说明，这一点很重要。

 

如果您遇到以下心律缓慢的症状，请致电您的医疗保健提供者：

 

头晕

头昏眼花

感觉自己的心脏在缓慢地跳动或跳动

呼吸急促

困惑

胸痛

疲倦

如果您符合以下条件，请不要服用Ponvory™：

 

在最近6个月内曾发生心脏病发作，称为不稳定型心绞痛的胸痛，中风或小中风（短暂性脑缺血发作或TIA），或某些类型的心力衰竭。

除非您有心脏起搏器，否则某些类型的心脏传导阻滞或不规则或异常的心律失常（心律不齐）。

如果您有以下任何一种情况，请与您的医疗保健提供者联系，或者不知道您是否有这些这些情况。

 

在服用Ponvory™之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括是否您：

 

发烧或感染，或者由于某种疾病或服用降低免疫系统的药物而无法抵抗感染。

曾经感染过水痘或已接种水痘疫苗。您的医疗保健提供者可能会对水痘病毒进行血液检查。您可能需要获得完整的水痘疫苗疗程，然后等待1个月才能开始服用Ponvory™。

心律缓慢。

心律不齐或异常（心律不齐）。

有中风病史。

有心脏病，包括心脏病发作或胸痛。

有高血压。

有呼吸问题，包括在您的睡眠期间（睡眠呼吸暂停）。

有肝脏问题。

患有或现在患有一种称为基底细胞癌（BCC），黑色素瘤或鳞状细胞癌的皮肤癌

有眼部疾病，特别是称为葡萄膜炎的眼部炎症。

患有糖尿病。

正在怀孕或计划怀孕。Ponvory™可能会伤害未出生的婴儿。如果您怀孕或计划怀孕，请与您的医疗保健提供者联系。如果您是即将怀孕的女性，则在使用Ponvory™进行治疗期间以及停止服用Ponvory™后的1周内应使用有效的节育措施。与您的医疗保健提供者讨论这段时间适合您的节育方法。如果您在服用Ponvory™的过程中或在停止服用Ponvory™的1周内怀孕了，请立即告知您的医疗服务提供者。

正在母乳喂养或计划母乳喂养。不知道Ponvory™是否会进入母乳。如果您服用Ponvory™，请与您的医疗保健提供者讨论最好的喂养婴儿的方法。

告诉您的医疗保健提供者您所服用的所有药物，包括处方药，非处方药，维生素和草药补品。

 

 

一起使用Ponvory™和其他药物可能会相互影响，导致严重的副作用。尤其要告知您的医疗服务提供者是否服用或服用过：控制心律（抗心律失常），血压（抗高血压）或心跳（例如钙通道阻滞剂或β受体阻滞剂）的药物；影响您免疫系统的药物，例如alemtuzumab；以及利福平，苯妥英或卡马西平等药物。

 

在使用Ponvory™进行治疗期间，服用Ponvory™之前至少1个月以及停止服用Ponvory™之后的1至2周内，您不应接种活疫苗。如果您收到活疫苗，则可能会感染该疫苗可以预防的感染。在用Ponvory™治疗期间给予疫苗时，疫苗可能效果不佳。

 

如果您不确定是否服用这些药物，请与您的医疗保健提供者联系。

 

我应该如何服用PONVORY™？

 

完全按照医疗保健提供者的指示服用Ponvory™。

每天服用1次Ponvory™。

吞咽Ponvory™整片。

带或不带食物一起服用Ponvory™。

在未先与您的医疗服务提供者交谈之前，不要停止服用Ponvory™。

不要跳过剂量。

从14天的入门包中开始服用Ponvory™。

如果您错过了在14天初装中连续服用1、2或3片Ponvory™的方法，请继续服用您错过的第一剂来继续治疗。记住时，请立即服用1片。然后，每天服用1片，按计划继续使用入门包剂量。

如果您在服用20毫克维持剂量时错过连续服用1、2或3片Ponvory™，请继续使用20毫克维持剂量进行治疗。

如果您错过了连续服用4天或以上的Ponvory™片剂，而同时服用14天的入门包或20毫克的维持剂量，则需要使用新的14天的入门包重新开始治疗。如果您错过4剂或更多剂量的Ponvory™，请致电您的医疗保健提供者。连续4天或更长时间停止操作之后，请勿在未与医疗保健提供者联系的情况下重新启动Ponvory™。如果您患有某些心脏病，则在下一次服药时，您的医疗保健提供者可能需要对您进行至少4个小时的监护。
 

Ponvory™可能有哪些副作用？

 

Ponvory™可能会导致严重的副作用，包括：

 

呼吸问题。服用Ponvory™的某些人呼吸急促。如果您遇到新的或恶化的呼吸问题，请立即致电您的医疗保健提供者。

肝脏问题。Ponvory™可能会引起肝脏问题。在您开始服用Ponvory™之前，您的医疗服务提供者应进行血液检查以检查您的肝脏。如果您有以下任何肝脏问题症状，请立即致电您的医疗保健提供者：

无法解释的恶心

呕吐

胃（腹部）疼痛

疲倦

食欲不振

眼睛或皮肤泛黄
 

黑尿
 

血压升高。您的医疗保健提供者应在治疗期间检查您的血压。

类型的皮肤癌称为基底细胞癌（BCC），黑素瘤和鳞状细胞癌。同一类别的药物已发生某些类型的皮肤癌。告诉您的医疗保健提供者，您的皮肤外观是否有任何变化，包括痣的变化，皮肤上新的深色区域，无法愈合的疮或皮肤上的生长（例如可能是bump肿）光泽，珍珠白色，肤色或粉红色。在使用Ponvory™进行治疗期间，您的医生应检查您的皮肤是否有任何变化。限制您在日光和紫外（UV）光下花费的时间。穿着防护服并使用防晒系数高的防晒霜。

你的视力问题是黄斑水肿。告诉您的医疗保健提供者您视力的任何变化。您的医疗服务提供者应在开始服用Ponvory™之前以及在使用Ponvory™治疗期间发现视力改变的任何时间测试您的视力。如果您患有糖尿病或眼睛发炎称为葡萄膜炎，则黄斑水肿的风险会更高。
 

如果您有以下任何症状，请立即致电您的医疗保健提供者：
 

视线中的模糊或阴影
 

视觉中心的盲点
 

对光的敏感性
 

色彩异常（着色）的视觉
 

大脑血管的肿胀和狭窄。同一类药物发生了一种称为后可逆性脑病综合症（PRES）的疾病。当您停止服用Ponvory™时，PRES的症状通常会好转。但是，如果不及时治疗，可能会导致中风。如果您有以下任何症状，请立即致电您的医疗保健提供者：
 

突然严重头痛
 

突然的混乱
 

突然失去视力或其他视力改变
 

发作
 

停止Ponvory™后，多发性硬化症（MS）严重恶化。

 

当Ponvory™停止治疗时，与治疗之前或治疗期间相比，MS的症状可能会复发并变得更糟。出于任何原因停止服用Ponvory™之前，请务必与您的医疗服务提供者联系。停止Ponvory™后，告诉您的医疗服务提供者您是否有MS症状加重。

 

Ponvory™最常见的副作用包括：

 

上呼吸道感染
 

肝酶升高（肝试验异常）
 

高血压（高血压）
 

这些并非Ponvory™的所有可能的副作用。有关更多信息，请咨询您的医疗保健提供者或药剂师。请参阅重要信息。

 

告诉您的医生您是否有任何困扰您的副作用或不会消失的副作用。

 

请参阅完整的处方信息和药物治疗指南。

 

关于强生的詹森制药公司

在扬森，我们正在创造疾病已成为过去的未来。我们是强生的制药公司，我们不懈地努力，通过科学与疾病作斗争，以独创性改善获取途径以及用心治愈绝望，使世界各地的患者都能实现这一未来。我们专注于可以发挥最大作用的医学领域：心血管与代谢，免疫学，传染病与疫苗，神经科学，肿瘤学和肺动脉高压。