司美替尼唯一批准的神经纤维瘤病治疗方法

来源：网络收集收录时间：2020-10-14热度： ℃

【资讯导读】司美替尼（selumetinib）是2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状，无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者的促分裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2;激酶抑制剂）抑制剂。

　　司美替尼（selumetinib）是2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状，无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者的促分裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2;激酶抑制剂）抑制剂。

　　它以胶囊形式提供，每个胶囊含有10mg或25mg司美替尼。

　　NF1是一种罕见的遗传疾病，其特征是肿瘤沿着皮肤，大脑和身体其他部位的神经生长。

　　NF1是由NF1基因的突变引起的。该基因负责蛋白质神经纤维蛋白的产生。这种蛋白质自然产生于神经细胞和神经周围的细胞中，可作为肿瘤抑制因子。它抑制RAS的功能，RAS是一种促进肿瘤生长的蛋白质。神经纤维蛋白阻止细胞生长和分裂得太快或失控。

　　NF1基因中的突变导致功能失调的神经纤维蛋白蛋白的产生。它不再能够控制细胞的生长，结果，神经细胞和沿神经的细胞将形成肿瘤。一些NF1患者发展为良性丛状神经纤维瘤，可导致其毁容并具有致命的压迫作用。

　　司美替尼是MEK1/2蛋白的口服抑制剂，MEK1/2是RAS的靶标。印度第一药房发现，通过抑制这些蛋白质，司美替尼可以帮助阻止肿瘤细胞的生长。

　　司美替尼（selumetinib）被批准用于NF1的2岁及以上的儿科患者的治疗：2020年4月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）通过审批。

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