【资讯导读】 淀粉样变性病（Amyloidosis）是指一种以β结构的纤维蛋白为主的淀粉样物质在器官组织细胞外沉积所引起的疾病。其临床表现和病理改变是淀粉样的物质沉聚于全身不同脏器所致，而
淀粉样变性病（Amyloidosis）是指一种以β结构的纤维蛋白为主的淀粉样物质在器官组织细胞外沉积所引起的疾病。其临床表现和病理改变是淀粉样的物质沉聚于全身不同脏器所致，而淀粉样的物质沉聚于肾脏引起的肾脏病就称为肾淀粉样变性病。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（Transthyretin Amyloidosis，ATTR）最常影响心脏和/或神经：
①转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）因为淀粉样蛋白团块沉积在心脏组织中，影响心脏的正常功能。
②转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）由从患病母亲或父亲传来的TTR基因突变引起，可能会导致手脚感觉丧失，刺痛，麻木或疼痛感（周围神经病）。
治疗药物
【ATTR抑制剂】作用于肝脏以减少转甲状腺素（TTR）的产生。
1、Onpattro（Patisiran）
Onpattro用于治疗成人患者因转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)也称家族性淀粉样多发性神经病变，引起的神经损伤。
2、Tegsedi（Inotersen）
Tegsedi（Inotersen）是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可抑制TTR蛋白（包括突变型和野生型）的生成。
【ATTR稳定剂】可稳定TTR蛋白，从而防止其分裂并形成淀粉样原纤维。
3、维达全（氯苯唑酸葡胺）Vyndaqel（Tafamidis meglumine）
VYNDAQEL(
tafamidis meglumine)用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成年患者的治疗，以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。
4、维万心（氯苯唑酸）Vyndamax（Tafamidis)
维万心（氯苯唑酸）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。
5、Amvuttra（vutrisiran）
Amvuttra（vutrisiran）是一种皮下给药RNAi治疗药物，开发用于治疗ATTR淀粉样变性，包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性。
其他
【ATTR稳定剂】
Dolobid（Diflunsial）二氟尼柳是一种非甾体类抗炎药（NSAID），已被证明还能稳定TTR蛋白。
【纤维干扰剂（Fibril disruptors）】可能有助于分解和清除ATTR淀粉样原纤维。
①强力霉素（Doxycycline）
②绿茶提取物（非处方药）
仍在研究中药物：
AG10是正在临床试验中测试，用于稳定TTR蛋白，从而防止其分裂并形成淀粉样原纤维。
PRX-004是正在临床试验中测试，一种可去除TTR淀粉原纤维的抗体。
