威罗菲尼是罕见血液癌症的首个治疗方法

　　威罗菲尼（vemurafenib）的在此之前扩大了批准范围，使其包括某些患有罕见的血液癌Erdheim-Chester病（ECD）的成年患者的治疗。威罗菲尼被指定用于治疗癌细胞具有称为BRAF V600的特定基因突变的患者。这是FDA批准的首个ECD治疗药物。
　　ECD是起源于骨髓的缓慢生长的血液癌。ECD导致组织细胞（一种白细胞）的产生增加。组织细胞过多会导致肿瘤浸润整个身体的许多器官和组织，包括心脏，肺，脑等。估计ECD会影响全球600至700例患者。约有54％的ECD患者患有BRAF V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。