神经母细胞瘤具有明显的异质性，表明有些
肿瘤不经治疗即消失或分化为良性神经母细胞瘤。其他肿瘤(超过50%)发病隐匿，在诊断时已经转移并迅速发展，特别是在中枢神经系统。虽然罕见(仅占所有转移性神经母细胞瘤的6%-8%)，但由于其生物侵袭性和沿脑脊液途径扩散的趋势，它们很容易致命。伴有中枢神经系统转移的神经母细胞瘤是一种高风险的神经母细胞瘤，通常发生在最初诊断后18个月，伴随着MYCN扩增的增加。
2015年3月10日，美国食品和药物管理局批准了第一种专门用于治疗神经母细胞瘤的药物——Dinutuximab(商品名UNITUXIN)，用于治疗高危神经母细胞瘤患儿，这些患儿经一线多药多模式治疗后部分缓解，打破了30年来无新药的僵局。
高危神经母细胞瘤儿童约占新诊断儿童的50%。目前，标准治疗方案是:诱导化疗、局部治疗(手术和放疗)、巩固治疗和维持治疗。然而，约20%的高危患者在诱导化疗期间有难治性或进行性残余病变。尽管接受了巩固治疗，复发仍然很容易发生，存活率低于10%。迫切需要新的治疗方法来改善高危神经母细胞瘤的治疗状况，提高患者的生存率和生活质量。
目前治疗神经母细胞瘤伴有中枢神经系统转移，转移性神经母细胞瘤是最难治疗的恶性肿瘤之一。中枢神经系统是神经母细胞瘤的“避难所”。缺乏能穿过血脑屏障的有效治疗药物使得具有中枢神经系统转移的神经母细胞瘤的治疗更加困难。由于治疗不足，具有中枢神经系统转移的复发性神经母细胞瘤患者的发病率和死亡率非常高。然而，没有药物被批准用于治疗具有中枢神经系统转移的神经母细胞瘤。
