神经母细胞瘤新药Danyelza（naxitamab-gqgk）单抗/注射液FDA获批

FDA批准Danyelza（naxitamab-gqgk）用于治疗神经母细胞瘤

 

2020年11月25日，纽约（全球新闻）-Y-mAbs Therapeutics，Inc.（以下简称“公司”或“ Y-mAbs”）（纳斯达克股票代码：YMAB）是一家商业阶段的生物制药公司，致力于开发和商业化新型基于抗体的用于癌症治疗的产品今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Danyelza（naxitamab-gqgk）40mg / 10ml。Danyelza被指定与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（“ GM-CSF”）联合使用，用于治疗1岁及以上的小儿患者以及成年患者的骨或骨复发或难治性高危神经母细胞瘤对先前治疗表现出部分反应，轻微反应或疾病稳定的骨髓。此指示根据总体响应率和响应持续时间在加速批准法规下得到批准。对于该适应症的持续批准可能取决于验证试验中对临床益处的验证和描述。Danyelza是一种针对神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，该神经节苷脂GD2在各种神经外胚层衍生的肿瘤和肉瘤中高度表达。Danyelza在门诊病人的环境下每周要给予患者3次，每四周重复一次治疗。该产品已获得FDA的“优先审阅”，“孤儿药”，“突破性疗法”和“罕见儿科疾病”称号。Danyelza是一种针对神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，该神经节苷脂GD2在各种神经外胚层衍生的肿瘤和肉瘤中高度表达。Danyelza在门诊病人的环境下每周要给予患者3次，每四周重复一次治疗。该产品已获得FDA的“优先审阅”，“孤儿药”，“突破性疗法”和“罕见儿科疾病”称号。Danyelza是一种针对神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，该神经节苷脂GD2在各种神经外胚层衍生的肿瘤和肉瘤中高度表达。Danyelza在门诊病人的环境下每周要给予患者3次，每四周重复一次治疗。该产品已获得FDA的“优先审阅”，“孤儿药”，“突破性疗法”和“罕见儿科疾病”称号。

 

“对于患有难治性/复发性高危神经母细胞瘤的儿童来说，今天是重要的一天，”创始人，董事长兼总裁Thomas Gad说。“看到这种治疗方法从在我女儿的床边使用的一种实验性治疗方法发展到现在已获得FDA批准，这真是令人兴奋。我谨代表Y-mAbs感谢参与我们临床试验的所有患者和医师，以及我们的科学合作伙伴Memorial Sloan Kettering，帮助我们实现了这一目标。”

 

“我们相信Danyelza与GM-CSF联合使用是治疗骨或骨髓复发/难治性高危神经母细胞瘤的患者的急需治疗，这些患者历来没有经过批准的治疗方法。Y-mAbs第一个BLA的批准代表了迈向我们使命的关键一步，我们的使命是成为开发更好，更安全的基于抗体的肿瘤产品的全球领导者，以满足未满足儿科和成人医疗需求。”首席执行官克劳斯·莫勒说。

 

两项重大研究的临床证据支持FDA对Danyelza的批准，该研究针对患有难治性或复发性疾病的高危神经母细胞瘤患者。Danyelza在临床试验中似乎几乎没有中断治疗的耐受性，而且不良事件在临床上可控制。请参阅以下有关不良反应的信息。

 

FDA根据加速批准法规批准了批准。正在进行的研究201是FDA要求进行的上市后临床试验，以验证并进一步表征其临床益处，该研究将招募至少80名患者，并报告总体缓解率（“ ORR”），缓解持续时间（“ DOR”） ，无进展生存期（“ PFS”）和总体生存期（“ OS”）。在长期随访中，ORR是研究的主要终点，DOR是次要终点，PFS和OS是次要终点。

 

Danyelza预计将在未来几周内在美国上市。要了解有关Danyelza的更多信息，请访问DANYELZA.com。为了帮助患者开始使用Danyelza，已创建了Y-mAbs ConnectTM，以回答有关准入，健康保险范围，财务支持计划和其他可为合格患者提供的资源的问题。

 

 

Memorial Sloan Kettering癌症中心（“ MSK”）的研究人员开发了Danyelza，该药物是MSK独家授权给Y-mAbs的药物。由于这种许可安排，MSK具有与化合物和Y-mAb相关的机构财务利益。

 

关于高危神经母细胞瘤

 

Neuroblastoma is a solid tumor of childhood that arises in the nervous system, outside of the brain. The clinical behavior of neuroblastoma is highly variable, with some tumors being easily treatable, but the majority being very aggressive. All patients are staged based on the International Neuroblastoma Staging System Committee (“INSS”) system, ranging from stage 1 through stage 4S. All patients with stage 4 disease diagnosed after one year of age are classified in the high-risk category, where the neuroblastoma tumor cells have already metastasized to other sites in the body, such as the bone or bone marrow. Essentially all patients who have tumors with many copies, or amplification, of the MYCN oncogene also have high-risk disease, even if they do not have evidence of the tumor having spread.

 

Danyelza®（naxitamab-gqgk）的重要安全信息和指示

 

适应症

 

Danyelza（naxitamab-gqgk）与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（“ GM-CSF”）结合使用，可用于治疗1岁及以上的小儿和成年复发或难治性高危神经母细胞瘤患者表现出对先前治疗有部分反应，轻微反应或疾病稳定的骨骼或骨髓中的某些疾病。该指示根据总体响应率和响应时间在加速批准下获得批准。对于该适应症的持续批准可能取决于验证试验中对临床益处的验证和描述。

 

重要安全信息

 

禁忌症

 

Danyelza被禁用于对naxitamab-gqgk有严重超敏反应史的患者。反应包括过敏反应。

 

警告和注意事项

 

Danyelza已被批准，并带有警告框。

 

在临床研究中，已显示Danyelza会引起严重的输液反应，包括过敏反应，心脏骤停，支气管痉挛，喘鸣和低血压。输注反应通常在完成Danyelza输注后24小时内发生，最常见的是在启动后30分钟内发生。在每个周期的第一次输注过程中，输注反应最频繁。按照标签中的建议，用抗组胺药，对乙酰氨基酚，H2拮抗剂和皮质类固醇作药物前处理。在可以使用心肺复苏药物和设备的环境中，在每次Danyelza输注期间以及完成后至少2小时内，密切监测患者的输液反应体征和症状。降低速度，中断输液，

 

基于其作用机理，Danyelza会引起严重的疼痛。用加巴喷丁和口服羟考酮进行药物治疗。静注氢吗啡酮或同等治疗突破性疼痛。

 

据报道有1例横贯性脊髓炎（3级）。如果发生横突性脊髓炎，请永久停止Danyelza治疗。

 

Danyelza可能会导致严重的高血压。高血压的发作可能会延迟。输注期间和之后监测血压。中断Danyelza输注并以降低的速度恢复，或根据严重程度永久终止Danyelza。

 

已报告了两例后可逆性脑病综合征（“ PRES”）。在Danyelza输注期间和之后监测血压，并评估神经系统症状。如果出现症状性PRES，请永久停用Danyelza。

 

 

不良反应
 

最常见的不良事件主要是轻度和中度，包括与输注有关的反应，疼痛，心动过速，呕吐，咳嗽，恶心，腹泻，食欲下降，高血压，疲劳，多形性红斑，周围神经病，荨麻疹，发热，头痛，水肿，焦虑，局部水肿和烦躁不安。

 

这不是警告，注意事项和不良反应的完整列表。

 

关于Y-mAb

Y-mAbs是一家商业生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗癌症的新型基于抗体的治疗产品。该公司拥有广泛而先进的产品线，包括Danyelza和omburtamab，它们针对表达B7-H3的肿瘤。