精确医学的概念促进了针对特定基因突变的靶向治疗的发展。
厄达替尼是第一种经美国食品和药物管理局批准的用于治疗尿路上皮癌的FGFR抑制剂。
该临床试验的主要优点如下:
1.
厄达替尼已获美国食品及药物管理局批准，其安全性和有效性得到保证。
2.经批准的临床试验的最新研究结果显示，接受厄达替尼治疗的患者的客观缓解率为40%，高于其他已报道的FGFR抑制剂、免疫检查点抑制剂和化疗药物。
3.以往的研究结果表明，厄达替尼对多种癌症有治疗作用。
一项名为“BLC2001”的多中心、单臂和2期临床试验的阳性结果促使美国食品和药物管理局于2019年4月12日加快批准泛FGFR抑制剂厄达替尼通用名:Erdafitinib，商品名:BALVERSA)，用于治疗伴有FGFR2或FGFR3易感基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌。
厄达替尼治疗患者的客观缓解率为40%，高于其他已报道的FGFR抑制剂、免疫检查点抑制剂和化疗药物的临床研究结果。例如，其他已报道的FGFR抑制剂的1期和2期临床研究结果显示，缓解率为0%-25%；免疫检查点抑制剂的1-3期临床研究结果显示，缓解率为13%-21%；化疗药物的历史数据显示，缓解率约为10%。提示厄达替尼对尿路上皮癌的治疗效果可能优于其他FGFR抑制剂、免疫检查点抑制剂和化疗药物。
尽管美国食品和药物管理局只批准了厄达替尼用于治疗尿路上皮癌，但临床前研究结果显示，厄达替尼在治疗各种癌症中是有效的。此外，在人体内进行的第一期临床试验结果也证实了厄达替尼对
乳腺癌、尿路上皮癌、非小细胞
肺癌、成胶质细胞瘤、胆管癌、头颈癌等各种晚期实体瘤患者有治疗作用，且安全性较好，不会导致患者的QTc间期延长(通常由药物引起的QTc间期延长会导致扭转室性心动过速，从而危及生命)，患者对药物的耐受性也较好。
厄达替尼治疗尿路上皮癌的阳性研究结果为泛癌治疗的临床研究提供了良好的基础。
