FDA加速批准Otarmeni，首个OTOF遗传性听力损失基因疗法上市

　　FDA加速批准Otarmeni，首个OTOF遗传性听力损失基因疗法上市

　　2026年4月23日——再生元宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）悬浮液上市。该药是一种腺相关病毒载体基因疗法，用于治疗由OTOF基因双等位基因变异导致的重度至极重度或极重度感音神经性听力损失。

获批适应症：

　　用于儿童和成人患者，需经分子检测确认存在双等位基因OTOF变异，保留外毛细胞功能，且同侧耳此前未接受人工耳蜗植入。

核心机制：

　　OTOF基因变异会导致otoferlin蛋白功能缺失，使内耳感觉细胞与听神经之间的信号传递受阻。Otarmeni通过向耳蜗递送可工作的OTOF基因，帮助恢复otoferlin蛋白表达和听觉信号传递。

用药方案：

　　给药方式：一次性耳蜗内输注治疗，由受过训练的耳科手术团队完成。

　　推荐剂量：每只耳7.2×10^12载体基因组，总给药体积为0.24mL。

　　治疗限制：同侧耳此前接受过人工耳蜗植入的患者不属于本次获批范围。

关键临床数据：

　　此次加速批准基于单臂、持续进行中的临床研究，主要依据第24周平均纯音测听结果改善。公开资料显示，在可评估患者中，80%患者听力改善至与自然听力相关、通常无需人工耳蜗植入的水平。

主要副作用：

　　常见不良反应包括中耳炎、呕吐、恶心、头晕、操作相关疼痛、步态障碍和眼震等。

注意事项：

　　由于治疗需要耳内手术给药，需监测眩晕、耳鸣、脑脊液漏、感染、面神经相关反应等风险。

　　该适应症属于加速批准，后续持续批准可能取决于CHORD验证性研究对临床获益的确认。

　　来源：Drugs.com、再生元官方新闻稿及FDA批准信息

　　FDA批准日期：2026年4月23日