黄斑变性糖尿病性黄斑水肿新药Vabysmo(faricimab-svoa) 玻璃体内注射

罗氏集团（六：RO，ROG；OTCQX：RHHBY）成员基因泰克今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Vabysmo (faricimab-svoa) 用于治疗湿性或新生血管性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 和糖尿病性黄斑水肿 (DME)。湿性 AMD 和 DME 是美国成年人视力丧失的两个主要原因。Vabysmo 通过中和血管生成素-2 (Ang-2) 和血管内皮生长因子-A (VEGF-A) 靶向并抑制与许多威胁视力的视网膜疾病相关的两种疾病途径。Vabysmo 是 FDA 批准的第一个也是唯一一个用于湿性 AMD 和 DME 的注射眼药，根据对患者解剖结构和视力结果的评估，在四个初始月剂量后的第一年，通过间隔一到四个月的治疗来改善和维持视力. 湿性 AMD 和 DME 的护理标准通常需要每一到两个月进行一次眼部注射。

 

“ Vabysmo 代表了眼科向前迈出的重要一步。这是第一个获批用于眼部的双特异性抗体，在治疗湿性 AMD 和糖尿病性黄斑水肿等视网膜疾病方面取得了重大进展，”休斯顿德克萨斯州视网膜咨询公司研究主任 Charles Wykoff 博士说Vabysmo III 期调查员。“有了 Vabysmo，我们现在有机会为患者提供一种可以改善视力的药物，随着时间的推移，通过减少注射次数，可能会降低治疗负担。”

 

该批准基于湿性 AMD 和 DME 的四项 III 期研究的积极结果。研究一致表明，与在第一年每两个月给予一次阿柏西普相比，间隔长达四个月给予 Vabysmo 治疗的患者获得了非劣效视力增益。在所有四项研究中，Vabysmo 的耐受性普遍良好，具有良好的获益-风险特征。接受 Vabysmo 的患者报告的最常见不良反应 (≥5%) 是结膜出血 (7%)。

 

最近在《柳叶刀》上发表了两篇关于这些一年结果的科学论文和一篇社论。

 

Vabysmo 旨在阻断涉及 Ang-2 和 VEGF-A 的途径。Ang-2 和 VEGF-A 被认为通过破坏血管的稳定性而导致视力丧失，这可能导致新的渗漏血管形成并增加炎症。虽然进一步的研究仍在继续，但临床前研究表明抑制这两种途径具有潜在的互补益处，可以稳定血管，从而减少血管渗漏和炎症。

 

“Vabysmo 提供了一种新的方法，通过同时针对两种途径的作用机制来治疗威胁视力的视网膜疾病，”首席医疗官兼全球产品开发负责人 Levi Garraway 医学博士说。“这是我们近几个月来第二次获得 FDA 批准的眼科药物，突显了我们对患有视网膜疾病的人的承诺。”

 

使用 Vabysmo，湿性 AMD 患者最初每月接受四次治疗。根据解剖和视力结果，他们可能每两、三个月或四个月接受一次后续治疗。DME 患者最初每月接受四次治疗。随后，他们的治疗可能会根据解剖和视力结果延长或减少，剂量之间的范围为一到四个月。第二种批准的 DME 治疗方案包括每月 6 次负荷剂量，然后每两个月进行一次治疗。如果需要，一些患有湿性 AMD 和 DME 的人可能会每月接受一次治疗，尽管在大多数每月给予 Vabysmo 的患者中没有显示出额外的疗效。

 

基因泰克正在对湿性 AMD 和 DME 患者进行 Vabysmo 的长期扩展研究。其中包括 AVONELLE-X，TENAYA 和 LUCERNE 的扩展研究，评估 Vabysmo 在湿性 AMD 中的长期安全性和耐受性，以及 RHONE-X，YOSEMITE 和 RHINE 的扩展研究，评估 Vabysmo 在湿性 AMD 中的长期安全性和耐受性二甲醚。此外，COMINO 和 BALATON 试验也在进行中，评估 Vabysmo 对视网膜静脉阻塞后黄斑水肿患者的疗效和安全性。

 

Vabysmo 将在未来几周内在美国上市。欧洲药品管理局目前也在评估 Vabysmo 用于治疗湿性 AMD 和 DME 的上市许可申请。

 

基因泰克致力于帮助人们获得处方药，并将为服用 Vabysmo 的人提供全面的服务，以帮助最大限度地减少获得和报销的障碍。患者可致电 833-EYE-GENE 了解更多信息。对于符合条件的人，基因泰克计划通过基因泰克访问解决方案提供患者援助计划。

 

关于 TENAYA 和卢塞恩研究

 

TENAYA (NCT03823287) 和 LUCERNE (NCT03823300) 是两项相同的、随机、多中心、双盲、全球 III 期研究，在 1,329 名湿性年龄相关性黄斑变性患者中评估 Vabysmo 与阿柏西普的疗效和安全性（TENAYA 中的 671 人）和卢塞恩的 658）。每项研究都有两个治疗组： Vabysmo 6.0 mg 在两个、三个或四个月的间隔给药，在四个初始每月剂量后，根据疾病活动的客观评估选择，如通过光学相干断层扫描和第 20 周的视力评估测量24; 和 aflibercept 2.0 mg 在三个初始每月剂量后以固定的两个月间隔给药。在两组中，当未安排治疗注射时，在研究访问中进行了假注射，

 

研究的主要终点是最佳矫正视力 (BCVA) 得分的平均变化（一个人可以达到的最佳远视力——包括通过眼镜等矫正——在阅读视力表上的字母时），平均超过第 40、44 和 48 周。次要终点包括：安全性；每两个月、三个月和四个月接受一次治疗的 Vabysmo 组参与者的百分比；随着时间的推移，参与者在 BCVA 中获得 15 个或更多字母的百分比和避免损失的百分比；中心子场厚度 (CST) 从基线随时间的变化；随着时间的推移，脉络膜新生血管 (CNV) 病变和渗漏的总面积变化。

 

两项研究均达到了主要终点，每隔四个月给予一次 Vabysmo 始终显示提供的视力增益不劣于每两个月给予一次的阿柏西普。在 TENAYA 和 LUCERNE，一年内 Vabysmo 组的平均视力增益分别为 +5.8 和 +6.6 个字母，而 aflibercept 组为 +5.1 和 +6.6 个字母。

 

这些研究还测量了 Vabysmo 手臂中第一年每三或四个月接受一次给药计划的人的比例。在这两项研究中，与第一年每两个月给予一次阿柏西普相比，在长达四个月的间隔内给予 Vabysmo 时，观察到中心亚区厚度 (CST) 和 CNV 大小和渗漏面积的可比减少。Vabysmo 在两项研究中的耐受性普遍良好，具有良好的收益-风险特征。在 TENAYA 和 LUCERNE，最常见的不良反应（≥3% 的患者）包括结膜出血、玻璃体飞蚊症、视网膜色素上皮 (RPE) 撕裂、眼压升高和眼痛。研究组的安全性结果是一致的。

 

关于优胜美地和莱茵河研究
 

YOSEMITE (NCT03622580) 和 RHINE (NCT03622593) 是两项相同的、随机、多中心、双盲、全球 III 期研究，评估 Vabysmo 与 aflibercept 在 1,891 名糖尿病黄斑水肿患者中的疗效和安全性（YOSEMITE 中的 940 名和 RHINE 中的 951 名患者） ）。每项研究都有三个治疗组： Vabysmo 6.0 mg 在四个初始月剂量后最多每四个月给药一次，使用治疗和延长方法；Vabysmo 6.0 mg 在最初的每月六次给药后每隔两个月给药一次；和阿柏西普在五次初始每月剂量后以固定的两个月间隔给药。治疗和延长组患者的给药方案由 CST 和视力确定。在所有三个组中，当未安排治疗注射时，在研究访问中进行了假注射，

 

研究的主要终点是一年时 BCVA 评分相对于基线的平均变化，平均为第 48、52 和 56 周。次要终点包括：安全性；在第 52 周，每 1、2、3 和 4 个月接受 Vabysmo 的治疗和延长组参与者的百分比；在第 52 周时，糖尿病视网膜病变严重程度从基线改善两步或更多的参与者百分比；随着时间的推移，参与者在 BCVA 中获得 15 个或更多字母的百分比和避免损失的百分比；CST 从基线随时间的变化；以及随着时间推移视网膜内液体缺失的患者百分比。

 

两项研究均达到了主要终点，每隔四个月使用一次 Vabysmo 始终显示提供的视力增益不劣于每两个月给药一次的阿柏西普。在 YOSEMITE 中，Vabysmo 治疗和延长组和两个月组在一年时的平均视力增益分别为 +11.6 和 +10.7 个视力表字母，在 aflibercept 组中分别为 +10.9 个字母。在 RHINE，一年的平均视力增益在 Vabysmo 治疗和延长组和两个月组中分别为 +10.8 和 +11.8 个字母，在 aflibercept 组中分别为 +10.3 个字母。

 

两项研究的次要终点测量了 Vabysmo 治疗和延长组中在第一年年底达到每三或四个月给药计划的人的比例。在这两项研究中，与第一年每两个月给药一次的阿柏西普相比，在长达四个月的时间间隔给予 Vabysmo 观察到 CST 和视网膜内液体的更大减少。Vabysmo 在两项研究中的耐受性普遍良好，具有良好的收益-风险特征。在 YOSEMITE 和 RHINE 中，最常见的不良反应（≥3% 的患者）包括结膜出血、玻璃体飞蚊症和眼压升高。研究组的安全性结果是一致的。

 

关于湿性年龄相关性黄斑变性

年龄相关性黄斑变性 (AMD) 是一种影响黄斑的疾病，黄斑是提供阅读等活动所需的锐利中央视力的眼睛部分，是老年人失明的主要原因在美国 60 岁及以上。湿性或新生血管性 AMD 是一种晚期疾病，如果不及时治疗，会导致快速和严重的视力丧失。美国约有 1100 万人患有某种形式的 AMD，其中约 110 万人患有湿性 AMD。

 

湿性 AMD 是由异常血管（也称为脉络膜新血管形成 (CNV)）生长到黄斑中引起的。这些血管会渗漏液体和血液并导致疤痕组织破坏中央视网膜。这个过程会导致视力在数月至数年内恶化。

 

关于糖尿病性黄斑水肿
 

影响美国约 750,000 人，糖尿病性黄斑水肿 (DME) 是一种威胁视力的视网膜疾病，如果不及时治疗，会导致失明和生活质量下降。当视网膜中受损的血管渗入并导致黄斑肿胀时，就会发生 DME，黄斑是视网膜的中心区域，负责阅读和驾驶所需的敏锐视力。随着糖尿病患病率的增加，预计患有 DME 的人数将会增加。

 

关于 Vabysmo™ (faricimab-svoa)
 

Vabysmo (faricimab-svoa) 是第一个获批用于眼部的双特异性抗体。它通过中和血管生成素-2 (Ang-2) 和血管内皮生长因子-A (VEGF-A)，靶向并抑制与许多威胁视力的视网膜疾病相关的两种疾病途径。Ang-2 和 VEGF-A 会破坏血管的稳定性，导致新的渗漏血管形成并增加炎症，从而导致视力丧失。通过阻断涉及 Ang-2 和 VEGF-A 的通路，Vabysmo 旨在稳定血管。

 

Vabysmo 美国适应症

Vabysmo (faricimab-svoa) 是一种通过眼部注射给药的处方药，用于治疗患有新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性 (AMD) 和糖尿病性黄斑水肿 (DME) 的成人。

 

重要安全信息
 

禁忌症

Vabysmo 禁用于眼内或眼周感染、眼周活动性肿胀（可能包括疼痛和发红）或对 Vabysmo 或 Vabysmo 中的任何成分过敏的患者。

 

警告和注意事项

 

像 Vabysmo 这样的注射剂会导致眼部感染（眼内炎）或视网膜层分离（视网膜脱离）。如果患者出现眼痛加重、视力丧失、对光敏感或眼白发红，应寻求医疗护理。

Vabysmo 可能会在注射后 60 分钟导致眼压（眼内压）暂时升高。

尽管不常见，但 Vabysmo 患者有严重的、有时是致命的与血栓相关的问题，例如心脏病发作或中风（血栓栓塞事件）。在第一年的湿性 AMD 临床研究中，接受 Vabysmo 治疗的 664 名患者中有 7 名报告了此类事件。在第一年的 DME 研究中，接受 Vabysmo 治疗的 1,262 名患者中有 25 名报告了此类事件。

不良反应

接受 Vabysmo 的患者报告的最常见不良反应（≥5%）是眼白带血（结膜出血，7%）。这些并不是 Vabysmo 可能的所有副作用。

 

怀孕、哺乳、具有生殖潜力的女性和男性

 

根据 Vabysmo 与您身体的相互作用，未出生的婴儿可能存在潜在风险。患者应在首次注射前、使用 Vabysmo 治疗期间以及最后一剂 Vabysmo 后 3 个月内使用避孕措施。

目前尚不清楚 Vabysmo 是否会进入母乳。如果患者接受 Vabysmo，应与他们的医疗保健提供者讨论喂养婴儿的最佳方法。