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治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)的四款新药物推荐

问题解答时间: 2020-10-30 16:06问题解答作者: 药房 问题关注: 

淀粉样变性病(Amyloidosis)是指由人体器官和周围神经中异常蛋白(淀粉样蛋白)堆积引起的疾病。这些蛋白质沉积会导致器官功能不正常并导致神经损伤。尽管存在各种形式的淀粉样变性病,但转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(Transthyretin Amyloidosis,ATTR)最常影响心脏和/或神经:

转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)

由于转甲状腺素(TTR)是在肝脏中产生的,因此对于某些遗传性ATTR淀粉样变性病患者,特别是野生型患者,肝移植也是一种可能的治疗方法。

治疗药物

目前有几种治疗ATTR淀粉样变性病的药物。

ATTR抑制剂:这些药物作用于肝脏以减少转甲状腺素(TTR)的产生。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)

1、Onpattro(Patisiran)

2018年8月10日,全球首个小干扰RNA(siRNA)药物Onpattro(patisiran)经美国FDA批准上市。Onpattro是由美国奥尼兰姆(Alnylam)公司研发,用于治疗成人患者因转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)也称家族性淀粉样多发性神经病变,引起的神经损伤。

Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中,在输注治疗中将药物直接递送至肝脏,干扰异常形式TTR的RNA产生。通过阻止TTR的产生,Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累,改善症状,并帮助患者更好地控制病情。

Onpattro曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格、快速通道资格和孤儿药资格。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)

2、Tegsedi(Inotersen)

Tegsedi(Inotersen)是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可抑制TTR蛋白(包括突变型和野生型)的生成。在临床研究中,该药治疗大大降低了TTR蛋白水平。用药方面,Tegsedi具有每周一次、自我皮下注射的便利性;且在治疗hATTR方面具有良好的效益风险,患者神经病变和生活质量方面获得实质性改善,并与TTR突变类型、疾病分期或心肌病存在均无关。

2018年07月,美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals宣布,欧盟委员会(EC)批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗其第1阶段或第2阶段多发性神经病变。

需要注意的是,Tegsedi与血小板减少症和肾小球肾炎风险相关,需要加强监测以支持对这些风险的早期识别和管理。在临床研究中,Tegsedi治疗期间最常观察到的不良事件为注射部位反应,Tegsedi治疗组其他最常见的不良事件(≥10%)包括:恶心、贫血、头痛、发热、周围水肿、寒战、呕吐、血小板减少症和血小板计数下降。

ATTR稳定剂:可稳定TTR蛋白,从而防止其分裂并形成淀粉样原纤维。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)

3、维达全(氯苯唑酸葡胺)Vyndaqel(Tafamidis meglumine)

2019年05月,美国辉瑞制药公司的VYNDAQEL(tafamidis meglumine)以及VYNDAMAX(tafamidis)获得了美国FDA的批准,用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成年患者的治疗,以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)

4、维万心(氯苯唑酸)Vyndamax(Tafamidis)

维万心(氯苯唑酸)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。
 

其他

ATTR稳定剂

转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)


转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)

纤维干扰剂(Fibril disruptors):可能有助于分解和清除ATTR淀粉样原纤维。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)


转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)

仅在小型研究中进行过测试,并且有限的证据表明这些药物可帮助治疗淀粉样变性病。

仍在研究中

AG10是正在临床试验中测试,用于稳定TTR蛋白,从而防止其分裂并形成淀粉样原纤维。

PRX-004是正在临床试验中测试,一种可去除TTR淀粉原纤维的抗体。


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转甲状腺素蛋白淀粉样变性病(ATTR)

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