系统性肥大细胞变多症一般是由KIT突变(异常情况发生变化)引发的。这种突变造成肥大细胞产生一类称作KIT激酶的蛋白质。这种蛋白质鼓励某些细胞生长和繁育而不会死亡。结果,肥大细胞异常情况的生长并在体内扩散。
在
米哚妥林临床研究中,米哚妥林可有效治疗某些类型的系统性肥大细胞增多症。在这项研究中,仅服用米哚妥林的人中有21%的患者完全缓解*或部分缓解。这些结果报告了六个疗程后的结果。(这些治疗周期的长短不一。)
*完全缓解后,人们就没有突变的(异常)肥大细胞。
**部分缓解后,人们降低了肥大细胞的活性。