天价药zolgensma为什么这么贵？

　　Zolgensma是一种针对基因治疗的一次性疗法，适用于年龄小于两岁的脊髓性肌萎缩症（SMA），单次治疗费用为210万美元。Zolgensma之所以昂贵，是因为那是诺华决定的价格，因为它“极大地改变了遭受这种破坏性疾病影响的家庭的生活”。


　　诺华首席执行官Vas Narasimhan认为，基因疗法代表了医学上的突破，因为它们为单剂量的致命遗传疾病提供了希望。在某些情况下，替代方法是逐步改进的多剂量治疗。例如，除Zolgensma以外的替代品是Spinraza，每只价格为69000元，在印度第一药房可以购买，药品信息（https://www.inmedf.com/zhongliu/gu/20205417.html）

　　Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）通过用人类SMN基因的新工作副本替换缺失或无效的SMN1基因来治疗SMA的遗传根源。它通过使用载体来实现此目的，载体是一种“载体”，可以使新的，有效的SMN1基因进入体内。在这种情况下，载体是一种称为AAV9的病毒，该病毒的DNA被去除并被SMN1基因取代。这种病毒不会使患者生病，但可以迅速通过人体传播到运动神经元细胞并传递新基因。