【资讯导读】 遗传性疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗方法包括两种方法-疾病改良疗法和症状控制。诺西那生钠（nusinersen）和Zolgensma（onasemnogene abeparovec-xioi）是被批准用于预防SMA恶化的两种治疗
遗传性疾病脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗方法包括两种方法-疾病改良疗法和症状控制。
诺西那生钠（nusinersen）和Zolgensma（onasemnogene abeparovec-xioi）是被批准用于预防SMA恶化的两种治疗方法，被认为可以缓解疾病。
除了这些缓解疾病的疗法外，管理SMA的其他重要方面还包括在家中的方法，例如呼吸道护理，通过物理疗法优化运动控制以及使用支撑脊柱和肌肉的装置。
SMA疾病缓解疗法在以下两种疗法的批准下已取得实质性进展：2016年的
诺西那生钠和2019年的Zolgensma、还有2020最新批准的Evrysdi（risdiplam）口服药物。
诺西那生钠（Spinraza）于2016年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，该药物通过鞘内注射来服用，该过程是用针将药物直接注射到脊髓液中。此过程必须由训练有素的医生完成。
Zolgensma于2019年获得FDA的批准，可用于2岁以下患有婴儿型SMA的婴儿。，它被用作一次性静脉（静脉注射）治疗，Zolgensma的推荐剂量为每千克体重1.1×1014个载体基因组（vg）。
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上述两种都属于注射用药，2020年批准了脊髓性肌萎缩症口服用药。
Evrysdi（risdiplam）通过口服注射器，胃造口术或鼻胃管自行给药，用于治疗2个月及以上的成人和儿童的脊髓性肌萎缩症（SMA），Evrysdi（risdiplam）通过运动神经元2（SMN2）拼接修饰子的存活。它通过增加SMN2基因制造更多功能性SMN蛋白的能力而起作用，而SMA患者则缺乏。
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这三种疗法均已在SMA中进行了研究，并取得了可喜的结果。具体使用情况需要根据实际情况而定。再决定哪种治疗方案适合成人或者孩子。
