甲状腺髓样癌约占所有甲状腺癌的2-3%。与更常见的甲状腺癌相比,这些癌症的预后往往更差,据认为多达25%的病例是遗传性的。在可能的情况下,治疗应包括切除甲状腺的手术。化学疗法和放射疗法的效果有限。
凡德他尼是一种具有多种作用机制的靶向治疗。除其他外,它抑制一种称为RET的蛋白质,该蛋白质在遗传性甲状腺髓样癌中起重要作用。
为了探讨
凡德他尼治疗晚期甲状腺髓样癌的功效,研究人员对331例无法手术切除的局部晚期或转移性癌症患者进行了III期临床试验。患者被分配接受凡德他尼或安慰剂。现在已经对患者进行了为期两年的随访。
用凡德他尼治疗的患者无进展生存期更长,对治疗的反应率更高。在用凡德他尼治疗的患者中更常见的副作用包括腹泻,皮疹,恶心,高血压和头痛。
这些结果表明
靶向药物可能在甲状腺髓样癌的治疗中起重要作用。