耶尔米托（丝裂霉素）用于胸膜局部液

UroGen Pharma Ltd.（Nasdaq：URGN）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）迅速批准了Jelmyto（丝裂霉素）用于胸膜局部液的解决方案，这是针对低脂血症成年人的一流治疗方案等级上尿路尿路上皮癌（LG UTUC）。这一具有里程碑意义的批准是基于OLYMPUS 3期试验的积极结果，该结果表明Jelmyto为患有这种罕见且难以治疗的癌症的患者提供了有效的保肾选择。

 

 

Jelmyto使用成熟的缓释RTGel™技术，由成熟的丝裂霉素和无菌水凝胶组成。它被设计成能使泌尿道组织更长时间暴露于丝裂霉素，从而能够通过非手术方式治疗肿瘤。

 

“ UroGen建立在通过挑战当前护理标准来改善生活的愿景上。UelGen总裁兼首席执行官Liz Barrett说：“ Jelmyto充分利用我们在特殊癌症和泌尿科疾病方面的创新技术和专业知识，只是我们建立一家致力于为患者提供新颖解决方案的公司的开始。” “我们感谢参与我们的OLYMPUS试验的患者和研究人员帮助我们在历史上被忽视的疾病领域推进了转化治疗。我们为能够在难治性癌症中改善患者护理水平的一流疗法开创先河感到非常自豪。”

 

LG UTUC是一种罕见的癌症，会在上尿路，输尿管和肾脏的内膜中发展。在美国，每年约有6,000-7,000名新的或复发的LG UTUC患者。由于尿路系统的解剖结构复杂，因此要治疗具有挑战性。当前的护理标准包括多次手术，大多数患者需要进行根治性肾切除术，其中包括切除肾盂，肾脏，输尿管和膀胱袖带。1  LG UTUC最常在70岁以上的患者中诊断，这一事实使治疗变得更加复杂，他们可能已经损害了肾脏功能，并可能因大手术而遭受进一步的并发症。

 

贝勒学院泌尿外科教授Seth Lerner博士说：“ Jelmyto为可能需要进行根治性肾切除术治疗的患者提供了一种新的非手术治疗方法，这可能会导致肾功能下降和其他并发症。”得克萨斯州休斯敦医学博士和OLYMPUS试验的首席研究员。“这种新颖的，微创的，节省肾脏的治疗方法有望改变低级上尿路尿路上皮癌的治疗方式，并帮助患者避免与手术相关的长期并发症和肾脏损失。”

 

FDA批准是基于OLYMPUS 3期试验的结果，该试验表明Jelmyto在LG UTUC成人中实现了临床上重要的疾病根除。

 

在意向性治疗人群中和在诊断时被认为无法手术切除的患者亚人群中，完全缓解（主要终点）为58％。

在评估耐久性的12个月时间点，仍有19例患者处于CR中，其中7例经历了疾病复发，并且有9例患者在随访的12个月期间继续接受随访。

Kaplan-Meier分析估计12个月的耐用性为84％2（基于临时数据）。

最常见的不良事件（≥20％）是输尿管阻塞，胁腹痛，尿路感染，血尿，肾功能不全，疲劳，恶心，腹痛，排尿困难和呕吐。大多数不良事件为轻度至中度，使用公认的治疗方法即可解决。没有发生与治疗有关的死亡。

“数十年来，低级上尿路尿路上皮癌的治疗进展甚微，对于经常面对复发并需要进行大手术切除肾脏的患者来说，这种新的选择是改变典范，”首席首席安德烈·马多克斯·史密斯说膀胱癌倡导网络执行官。“我们对FDA的批准及其对这个老年患者社区的影响表示赞赏，其中许多患者患有合并症，并一直希望可以选择无手术的治疗方案。”

 

UroGen致力于帮助患者接触Jelmyto。UroGen支持可以帮助为有商业，医疗保险或医疗补助的患者以及没有保险的患者确定合适的财务援助计划。这些计划适用于已开出Jelmyto处方且需要帮助管理治疗费用的合格患者。适当的程序将取决于患者的覆盖范围。

 

 

FDA在“优先审评”中对Jelmyto进行了评估，该专利保留用于可能在治疗严重疾病方面显示出安全性或有效性的显着改善的药物。FDA还授予Jelmyto突破性治疗称号，旨在加快针对严重或危及生命的疾病和高度未满足需求的药物开发和审查。

 

关于奥林巴斯三期试验

OLYMPUS（用于初次UTUC研究的丝裂霉素的最佳DeLivery）是Jelmyto™（丝裂霉素）用于胸膜局部液解决方案的开放标签，单臂3期临床试验，旨在评估低剂量Jelmyto患者的安全性，耐受性和肿瘤消融作用。上级尿路上皮癌（UTUC）。该试验在美国和以色列的临床地点招募了74名患者。通过标准导管每周六次滴入Jelmyto，对研究参与者进行治疗。最后一次滴注后的四到六周，患者接受了原发疾病评估（PDE），以确定研究的主要终点是完全缓解（CR）。PDE涉及输尿管镜检查和冲洗细胞学检查，这是对从尿液中获取的细胞进行癌症检测的标准显微镜检查。

 

关于Jelmyto（丝裂霉素）用于局部粘液

Jelmyto™（丝裂霉素）用于局部小细胞溶液是丝裂霉素的药物制剂，用于治疗低级别上尿路尿路上皮癌（LG UTUC）。利用UroGen专有的缓释，基于水凝胶的制剂RTGel™技术平台，Jelmyto旨在使泌尿道组织更长时间暴露于丝裂霉素，从而能够通过非手术方式治疗肿瘤。使用标准输尿管导管将Jelmyto输送给患者。美国食品和药物管理局（US Food and Drug Administration）向Jelmyto授予了孤儿药，快速通道和突破性疗法的称号，用于LG UTUC的治疗。耶尔米托（Jelmyto）是第一种获准用于LG UTUC治疗的药物。

 

重要安全信息

 

如果您的膀胱或上尿路有洞或撕裂（穿孔），则不应接受Jelmyto。

 

接收Jelmyto之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括是否：

 

正在怀孕或打算怀孕。果冻会伤害您未出生的婴儿。用耶尔米托治疗期间，您不应怀孕。如果您怀孕或认为自己在接受Jelmyto治疗期间怀孕，请立即告诉您的医疗保健提供者。

能够怀孕的女性：在进行杰尔米托治疗期间以及最后一次服药后的6个月内，应使用有效的节育（避孕）方法。

接受Jelmyto治疗的男性：如果您有一个可以怀孕的女性伴侣，则在用Jelmyto治疗期间以及最后一次服药后的3个月内应使用有效的节育（避孕）方法。正在母乳喂养或计划母乳喂养。不知道Jelmyto是否会进入您的母乳中。在用Jelmyto治疗期间以及末次给药后1周内请勿母乳喂养。

告诉您的医疗保健提供者您是否服用水丸（利尿剂）。

我将如何收到Jelmyto？

 

您的医疗保健提供者会告诉您在每次Jelmyto治疗之前都要服用一种称为碳酸氢钠的药物。

您将每周1次从医疗保健提供者处接受Jelmyto剂量，共6周。根据医疗保健提供者的指示，务必接受全部6剂Jelmyto剂量，这一点很重要。如果您错过任何约会，请尽快致电您的医疗保健提供者以重新安排约会。您的医疗保健提供者可能建议最多再增加11个月的剂量。

果冻是通过称为导管的管子送入肾脏的。

在用耶尔米托治疗期间，您的医疗服务提供者可能会告诉您服用其他药物或更改您目前的药物服用方式。

收到Jelmyto之后：

 

果冻酱可能会导致您的尿液颜色变为紫罗兰色至蓝色。避免皮肤和尿液接触至少6个小时。

为了排尿，男性和女性应坐在马桶上，并在使用后数次冲洗马桶。上洗手间后，用肥皂和水彻底洗净手，大腿内侧和生殖器部位。

与尿液接触的衣物应立即清洗，并应与其他衣物分开洗涤。

果冻汤可能会导致严重的副作用，包括：

 

将尿液从肾脏输送到膀胱的输液管肿胀和变窄（输尿管阻塞）。如果您出现肿胀和变窄，并保护肾脏不受损害，您的医疗保健提供者可能建议在输尿管中放置一个小的塑料管（支架），以帮助肾脏排泄。如果您在Jelmyto的治疗过程中出现侧面疼痛或发烧，请立即告知您的医疗保健提供者。

骨髓问题。果冻会影响您的骨髓，并可能导致白细胞，红细胞和血小板数量减少。您的医疗保健提供者将在每次治疗之前进行血液检查，以检查Jelmyto治疗期间的血细胞计数。如果您在用Jelmyto治疗期间出现骨髓问题，您的医疗保健提供者可能需要暂时或永久停止Jelmyto。

耶尔米托（Jelmyto）最常见的副作用包括：副作用，尿路感染，尿液中的血液，肾脏问题，疲倦，恶心，胃痛，排尿困难，呕吐，红细胞计数低，排尿频繁，发痒，发冷，和发烧。

 

有关其他信息，请参阅Jelmyto的完整处方信息，包括患者信息。

 

关于上段尿道癌（UTUC）

尿道癌是全球排名第9的最常见癌症，在美国男性中是致命性第八大的肿瘤。约5％至10％的原发性尿路上皮癌起源于输尿管或肾盂，统称为上尿路尿道上皮癌（UTUC） 。在美国，每年大约有6,000-7,000名新的或复发的低级UTUC患者。大多数病例是在70岁以上的患者中诊断出来的，这些年龄较大的患者经常面临合并症。UTUC的治疗选择有限，最常见的是内窥镜手术或肾结直肠切除术（切除整个肾脏和输尿管）。这些治疗可导致高复发率和复发率。