白血病（leukemia）是一类造血干祖细胞的恶性克隆性疾病，因
白血病细胞自我增殖、分化及凋亡异常，而停滞在细胞发育的不同阶段。
大多数儿童白血病是急性的，一些
靶向药物可用于某些儿童白血病。
1、慢性粒细胞白血病（CML）
伊马替尼用于治疗慢性髓性白血病（CML）急变期、加速期或α-干r扰素治疗失败后的慢性期患者。
达沙替尼（Dasatinib）是一种针对费城染色体（Philadelphia chromosome）和SRC基因（Src Gene）变异的酪氨酸激酶抑制剂，其主要用于伊马替尼（
imatinib）治疗后期的慢性粒细胞性白血病（chronic myelogenous leukemia）以及费城染色体呈阳性的急性髓性白血病（Ph+ALL）患者。
尼洛替尼对既往治疗(包括伊马替尼)耐药或不耐受的费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+CML)慢性期或加速期成人患者。
2、急性髓性白血病（AML）
Mylotarg（Gemtuzumab ozogamicin）吉妥珠单抗
吉妥珠单抗是一种靶向CD33的抗体药物偶联物（ADC），可用于治疗一些急性髓性白血病（AML）患儿。
3、急性早幼粒细胞白血病（APL）
分化剂：APL与AML的其他亚型不同，分化剂可以帮助APL中的白血病细胞（胚细胞）成熟（分化）成正常的白细胞。其中两种药物可用于治疗APL：
全反式维甲酸（ATRA，维甲酸）
三氧化二砷（ATO）
