在NPM1,DNMT3A和FLT3中具有最常见的基因组改变。
米哚妥林是第一个被FDA批准用于AML的FLT3抑制剂,并且是接受诱导化疗的FLT3突变患者的护理标准。
急性髓细胞性
白血病(AML)是一种异质性恶性
肿瘤,最常影响60岁以上的个体。FLT3突变发生在大约30%的从头AML病例中,其中25%是ITD突变,而5%是酪氨酸激酶域点突变。
18至60岁的患者,他们的癌细胞带有FLT-3基因突变。突变的基因驱动侵袭性生长,因此这类患者的预后较差,复发机会很高。化学疗法的治疗旨在实现缓解,以便患者可以进行干细胞移植。
该临床试验将717例患者随机分为接受标准化疗方案,米哚妥林,一种多激酶抑制剂或化疗方案加安慰剂(包括一年的维持治疗)。中位随访期为57个月,相比于安慰剂组,米哚妥林组的死亡风险降低了23%,并且五年生存率分别为50.9%和43.9%。