维莫非尼是首个在国内上市高选择性的BRAF抑制剂

        黑色素瘤是来源于黑色素细胞的恶性肿瘤。它是皮肤肿瘤中最恶性的肿瘤，容易发生远处转移。中国约26%的黑色素瘤患者有BRAF基因突变。最常见的BRAF基因突变是BRAFV600E(约占所有突变的80%)和BRAFV600K(占所有突变的5-30%)。随着黑色素瘤的生长，癌细胞深入皮肤和粘膜，最终到达血管或淋巴管，并迅速扩散到全身和主要器官。不可切除或转移性黑素瘤患者通常存活时间短且预后差，尤其是BRAF突变患者。


        维莫非尼是第一个被批准在中国上市的高选择性BRAF抑制剂，可显著降低晚期恶性黑色素瘤患者的死亡和肿瘤进展风险。维莫非尼通过更精确的个性化治疗，选择性地与致癌的BRAF激酶强有力地结合，阻止癌细胞的生长甚至死亡，从而抑制和消除肿瘤。在维莫非尼上市之前，对于转移后BRAF突变的黑色素瘤患者基本上没有有效的治疗药物。传统的治疗方法主要依靠化疗，但这部分患者的化疗有效率不到7%，无进展的生存期仅为1.4个月左右。这具有深远而重大的意义。这意味着几十年来，终于有了除达卡巴嗪以外的第二种治疗转移性黑色素瘤的新药，其有效率比达卡巴嗪高7-8倍。

    世界上第一个将BRAF抑制剂应用于BRAF突变型转移性黑色素瘤的三期临床试验(BRAIM-3试验)取得了积极的结果，并发表在2011年《新英格兰医学杂志》上。长期随访显示，伴有BRAFV600突变的转移性黑色素瘤患者的中位总生存期(OS)和中位无进展生存期(PFS)分别为13.6个月和6.9个月，而达卡巴嗪标准化疗对照组的无进展生存期为1.6个月。维莫非尼的客观缓解率为57%，化疗对照组为9%。此外，作为一种口服靶向药物，维莫非尼很少因不良反应而停药。