【资讯导读】维奈托克(Venetoclax)已在几种疾病中进行了研究。它在CLL中具有最大的临床活性。BCL-2的过表达是CLL的近乎普遍特征,并且是该疾病的病理生理学固有的特征。在CLL中非常常见的1
维奈托克(Venetoclax)已在几种疾病中进行了研究。它在CLL中具有最大的临床活性。BCL-2的过表达是CLL的近乎普遍特征,并且是该疾病的病理生理学固有的特征。在CLL中非常常见的13q染色体缺失删除了一种调控元件,一种微小RNA,通常起抑制BCL-2表达的作用。
在某项试验中。在剂量递增阶段,有56位患者每天接受150mg至1200mg的剂量。在扩展队列中,另外60名患者接受了每天1200mg的剂量治疗,其中400mg被确定为推荐剂量。在这些经过大量预处理,多次复发的患者中,维奈托克的应答率非常高,总应答率接近80%,完全缓解率约为20%。当时,非常令人惊讶的是,处于缓解期的1期临床试验中的患者是如此之深,以至于用高灵敏度流式细胞术无法检测到最小残留疾病(MRD)。