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阿米吡啶

Amifampridine 阿米吡啶(3,4-二氨基吡啶,阿米吡啶,3,4-DAP)主要用于治疗许多罕见的肌肉疾病,包括先天性肌无力综合症和兰伯特-伊顿肌无力综合症(Lambert-Eaton,LEMS)。Amifampridine 在欧盟和美国同时拥有孤儿药认定和突破性治疗名称。2019年5月,美国FDA批准商品名为Ruzurgi,用于治疗6岁至17岁以下患者的Lambert-Eaton肌无力综合症(LEMS)。这是FDA首次批准用于LEMS儿科患者的治疗。此前LEMS(Firdapse)批准的唯一其他治疗方案仅批准用于成人。

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