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治疗原发性联合免疫缺陷(CID)的三款新药推荐

问题解答时间: 2020-10-30 16:17问题解答作者: 药房 问题关注: 

原发性联合免疫缺陷(CID)

原发性联合免疫缺陷(Combined immunodeficiency,CID)简称联合免疫缺陷,是一组(可能9种基因)遗传性免疫缺陷病,患者T细胞和B细胞功能缺陷。CID分为:

2018年5月11日,CID和SICD被列入中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

患者生活在专门的隔离病房,部分病种在对症治疗同时可进行酶替代治疗,最常见的治疗方法为骨髓移植/造血干细胞移植。医学界已经尝试基因治疗替代骨髓移植。

治疗药物

1、抗生素

患者因为免疫系统缺失,可能反复感染各种细菌和病毒,需根据病原体选择合适的药物进行抗感染治疗,包括抗病毒药、抗生素、抗真菌药等。

2、PEG-ADA (乙二醇-腺苷脱氨酶)偶联

ADA(腺苷脱氨酶)-SCID患者的非治愈性疗法是酶替代疗法,其中为患者注射聚乙二醇偶联的腺苷脱氨酶(PEG-ADA),该酶可代谢ADA酶的毒性底物并防止其积累。PEG-ADA治疗可在短期内恢复T细胞功能,足以在继续进行诸如骨髓移植之类的根治性治疗之前,清除任何现有感染。

原发性联合免疫缺陷(CID)

Adagen (pegademase bovine) 酶替代疗法

原发性联合免疫缺陷(CID)

商品化的PEG-ADA药物有 Adagen (pegademase bovine)注射液

3、丙种免疫球蛋白(γ-globulin、gamma globulin,IG)增强免疫力

注射丙种球蛋白是一种被动免疫疗法。丙种球蛋白能预防传染性肝炎,预防麻疹等病毒性疾病感染,治疗先天性丙种球蛋白缺乏症 ,与抗生素合并使用,可提高对某些严重细菌性和病毒性疾病感染的疗效。

目前某些发达国家已经把SCID纳入新生儿筛查项目中。


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