治疗湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合症(WAS)的三类药物推荐

湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合症（Wiskott-Aldrich Syndrome，WAS）又称为Wiskott-Aldrich综合症，是一种少见的X连锁隐性遗传病，临床特征为湿疹、血小板减少和免疫缺陷，易患自身免疫病和恶性肿瘤。X连锁的血小板减少症（XLT）和X连锁的先天性中性粒细胞减少症（XLN）的WAS相关疾病可能表现出相似但不太严重的症状，并且是由同一基因的突变引起的。

• 1954年，Aldrich最初描述时称为湿疹-血小板减少-免疫缺陷综合症。
• 2018年5月11日，中国国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合症被收录。

主要治疗手段为干细胞移植重建免疫功能。患者日常应避免使用阿司匹林和其他非甾体抗炎药，因为它们可能会干扰已经受损的血小板功能。

治疗药物

1、糖皮质激素

湿疹可考虑糖皮质激素治疗。如泼尼松（prednisone）又名强的松、去氢可的松。

2、抗生素

对感染频繁的患者使用抗生素的预防治疗是必需的，比如使用磺胺甲恶唑预防肺孢子菌肺炎等。

磺胺甲恶唑（Sulfamethoxazole）主要用于敏感菌引起的尿路感染、呼吸系统感染、肠道感染、胆道感染及局部软组织或创面感染等。

3、静脉免疫球蛋白（IVIG）

对于感染频繁的患者，可以给予静脉免疫球蛋白（IVIG）以增强免疫系统。

如：Asceniv Immune globulin IV (IGIV) (10%)
使用慢病毒基因疗法治疗Wiskott-Aldrich综合症的研究已经开始。