Balversa（erdafitinib）片剂

Balversa（erdafitinib）加速批准的专利，这是一种针对患有局部晚期或转移性膀胱癌的成年患者的治疗方法，该患者具有一种易感的遗传改变，称为FGFR3或FGFR2在先前的含铂化疗期间或之后进展。应该选择患者使用FDA批准的伴随诊断设备进行Balversa疗法。

 

 

“我们正处于一种更加个性化或精确的医学时代，将癌症治疗针对患者特定的基因突变或生物标记物的能力正成为标准，新疾病类型也取得了进步。今天的批准代表了针对转移性膀胱癌患者的针对易感FGFR基因改变的首项个性化治疗，” FDA肿瘤学卓越中心主任，FDA肿瘤学中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。药物评估与研究。“ FGFR调节重要的生物学过程，包括发育和组织修复过程中的细胞生长和分裂。这种药物通过针对FGFRs的遗传改变起作用。”

 

膀胱癌最常见的类型是移行细胞癌，也称为尿路上皮癌。膀胱癌与患者膀胱或整个尿道上皮（下尿道内膜）中存在的基因突变有关。膀胱癌是美国第六大最常见的癌症。成纤维细胞生长因子（FGFR）改变约有五分之一的复发性和难治性膀胱癌患者。

 

Balversa的功效在一项临床试验中进行了研究，其中包括87例局部晚期或转移性膀胱癌患者，其中FGFR3或FGFR2基因改变在化学疗法治疗后进展。这些患者的总缓解率为32.2％，其中完全缓解为2.3％，部分缓解为近30％。回应平均持续了大约五个半月。该研究中约有四分之一的患者先前接受过抗PD-L1 / PD-1治疗，这是局部晚期或转移性膀胱癌患者的标准治疗方法。在以前对抗PD-L1 / PD-1治疗无反应的患者中观察到对Balversa的反应。

 

服用Balversa的患者报告的常见副作用包括磷酸盐水平升高，口疮，感到疲倦，肾脏功能改变，腹泻，口干，指甲从床分离或指甲形成不良，肝功能改变，低盐（钠）水平，食欲下降，味觉变化，红细胞低下（贫血），皮肤干燥，眼睛干燥和脱发。其他副作用包括手或脚发红，肿胀，脱皮或压痛（手足综合症），便秘，胃痛，恶心和肌肉痛。

 

Balversa可能会导致严重的眼部疾病，包括发炎的眼睛，角膜发炎（眼睛的前部）和视网膜（眼睛的内部）疾病。建议患者间歇性地进行眼科检查，如果出现视力模糊，视力丧失或其他视觉变化，请立即告知其医疗保健专业人员。建议医疗保健专业人员在开始治疗后的14至21天之间和每月检查一次患者的磷酸盐水平，并增加血清磷酸盐低于目标水平的患者Balversa的剂量。

 

建议医疗保健专业人员告诉具有生殖潜力的男性伴侣有生殖潜力的男性患者，在Balversa治疗期间以及最后一次给药后的一个月内使用有效的避孕方法。建议在开始使用Balversa治疗之前，对具有生殖能力的女性进行妊娠试验。孕妇或哺乳期的妇女不应服用Balversa，因为它可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。Balversa必须免除患者用药指南，该指南描述了有关药物用途和风险的重要信息。

 

Balversa获得了加速批准，使FDA可以使用认为可以预测对患者临床有益的临床试验数据，批准用于严重疾病的药物来满足未满足的医疗需求。需要进一步的临床试验以确认Balversa的临床益处，申办者正在或计划进行这些研究。Balversa还被授予突破性疗法称号。

 

FDA授予Balversa批准给Janssen Pharmaceutical。

 

 

FDA还批准了QIAGEN Manchester，Ltd.开发的therascreen FGFR RGQ RT-PCR试剂盒，可以与Balversa一起作为该治疗指征的辅助诊断剂。

 

资料来源：FDA