泊马度胺的主要适应症是治疗用其他抗癌药物治疗后仍在进展中的多发性骨髓瘤患者。泊马度胺适用于之前接受过至少两种治疗药物(包括来那度胺和
硼替佐米)且在最后一次治疗后60天内对治疗无反应(失败)且有进展(复发和难治)的患者。而且具有很强的有效性。泊马度胺于2013年被美国食品和药物管理局批准,作为一种免疫调节剂,它显示出其独特的抗
肿瘤增殖、抗血管生成。
在涉及221例复发或难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验中,评估了泊马度胺的安全性和有效性。该测试的目的是观察癌症在治疗后完全或部分消失的患者数量(客观反应率,或ORR)。患者被随机分配接受单用泊马度胺或泊马度胺加小剂量皮质类固醇地塞米松。结果显示,7.4%接受泊马度胺单药治疗的患者达到了ORR。这些患者的中位反应时间尚未得出结论。接受泊马度胺加小剂量地塞米松治疗的患者中,29.2%的患者表现出ORR,中位反应持续时间为7.4个月。