骨髓纤维化可引起贫血，脾脏和肝脏肿大，疲劳和其他问题。在某些MF患者中，病情发展为急性骨髓性
白血病，这是一种侵袭性
白血病。骨髓纤维化在美国很少见，约有18,000人受其影响。尽管它可以发生在任何年龄，但最常见于65岁以上的人群。
当MF自行发展（而不是另一种骨髓疾病的结果）时，称为原发性骨髓纤维化。骨髓纤维化也可能是由于其他骨髓疾病的恶化所致，例如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症。
JAK1/JAK2细胞途径已证明参与MF的发展活动。随后，研究人员开发出了可阻断JAK1/JAK2途径活性，降低或阻止由其活性引起的负面影响的药物。
最近评估了一项称为COMFORT1试验的长期结果，以确定
鲁索替尼作为治疗MF的持续有效性。该试验包括309名MF患者。一组最初用
鲁索替尼治疗，另一组接受安慰剂（非活性替代品）作为初始治疗。接受安慰剂的患者被允许转到鲁索替尼组，并在指定时间段或脾脏体积持续增加的情况下接受鲁索替尼治疗。
今年ASCO报告的COMFORT1试验的随访时间为5年。
在开始治疗后约6个月，最初接受鲁索替尼治疗的患者的脾脏体积平均减少了31.6％；脾脏体积减少的中位数持续时间至少为35％，约为3.5年。
在5年时，尚未达到最初接受鲁索替尼治疗的患者的中位总体生存率。
然而，与最初接受安慰剂的患者相比，最初接受鲁索替尼治疗的患者在5年时的总生存率显着提高，尽管最终所有患者均获准接受鲁索替尼治疗。
在用鲁索替尼治疗6个月后，平均血红蛋白（部分红细胞）和血小板的水平在大约5年内保持稳定。
鲁索替尼的耐受性一般良好。
这些结果表明，即使在开始治疗后的5年内，鲁索替尼仍可显着改善骨髓纤维化患者的长期结局。
