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治疗X-连锁无丙种球蛋白血症(XLA)的两款药推荐

问题解答时间: 2020-10-30 16:45问题解答作者: 药房 问题关注: 

X-连锁无丙种球蛋白血症(XLA)

X-连锁无丙种球蛋白血症(X-linked agammaglobulinemia,XLA)又名Bruton症,为X-连锁隐性遗传病,是由于人类B细胞系列发育障碍引起的原发性免疫缺陷病,在男性中更常见。XLA是由1993 年鉴定出的单个基因的X染色体突变(Xq21.3-q22)引起的,该突变产生一种称为Bruton酪氨酸激酶或Btk 酶。

治疗药物

1、静脉免疫球蛋白(IVIG)

XLA最常见的治疗方法是终生静脉输注免疫球蛋白(IVIg,人IgG抗体)每3-4周1次。IVIg不能治愈XLA,但可以通过产生被动免疫和增强免疫系统来延长患者的寿命和生活质量。通过治疗,可以减少感染的数量和严重程度。有了IVIg,XLA患者可能会过上相对健康的生活。患者应尝试达到其IgG的状态血球计数超过800 mg / kg。剂量基于患者的体重和IgG血球计数。

如:Asceniv Immune globulin IV (IGIV) (10%)

X-连锁无丙种球蛋白血症(XLA)
 

2、抗生素(Antibiotic)

抗生素是另一种常见的辅助治疗。对于长期治疗,如果可能的话,局部抗生素治疗(滴剂,洗剂)优先于全身治疗(丸剂)。XLA患者特别容易感染肠道家族病毒。

丙种球蛋白血症(XLA)与低丙种球蛋白血症(CVID)相似,其临床状况和治疗方法几乎相同。

 

XLA治疗的未来前景之一是基因疗法,可能会治愈XLA。基因治疗技术仍处于起步阶段,可能会导致严重的并发症,例如癌症甚至死亡。而且,这种治疗方法的长期成功和并发症尚不清楚。


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X-连锁无丙种球蛋白血症(XLA)

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