【资讯导读】 囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种侵犯多脏器的常染色体隐性遗传病，主要影响肺（CPF），由于囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变所致，同时也影响胰腺，肝，肾和
囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）是一种侵犯多脏器的常染色体隐性遗传病，主要影响肺（CPF），由于囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变所致，同时也影响胰腺，肝，肾和肠。
囊性纤维化为一种遗传性疾病，可于婴幼儿时期发病，但更多于儿童期发病，约3%在成年后作出诊断，男女比例大致相等。常见的表现包括汗液改变（如出汗增多或汗液发咸）、反复呼吸道感染、胎粪性肠梗阻以及不育等，不同基因型其临床表现的轻重程度会有所差异。
治疗药物
CF疗法首先关注由浓稠的粘液和感染引起的肺部损伤，静脉，吸入和口服抗生素可用于治疗慢性和急性感染。使用抗生素辅助治疗，对抗耐药菌的策略需要更多的探索。
1、阿奇霉素（Azithromycin）
CPF肺部感染可以通过抗生素治疗，可以静脉内，吸入或口服。
2、妥布霉素（Tobramycin）
别名安欣、托普霉素，主要适用于治疗革兰阴性杆菌所致的新生儿脓毒血症、败血症、中枢神经系统感染（包括脑膜炎）、泌尿生殖系统感染、肺部感染等疾病。
3、多粘菌素E（Polymyxin E)
又名硫酸粘菌素（Colistin Sulphate）、克利斯汀(Colistin)、抗敌素等，对大多数革兰氏阴性杆菌有效。
4、氨曲南（Aztreonam）
又名氨噻酸单胺菌素/噻肟单酰胺菌素/菌克单，是β－内酰胺抗生素。是一种主要用于治疗由革兰氏阴性细菌引起的感染的抗生素。
5、左氧氟沙星（Levofloxacin）
左氧氟沙星是喹诺酮类药物中的一种，具有广谱抗菌作用，抗菌作用强。
6、环丙沙星（Ciprofloxacin）
环丙沙星合成的第三代喹诺酮类抗菌药物，具广谱抗菌活性，杀菌效果好。
7、妥布霉素（Tobramycin）
妥布霉素（Tobramycin），别名安欣、托普霉素，主要适用于治疗革兰阴性杆菌所致的新生儿脓毒血症、败血症、中枢神经系统感染（包括脑膜炎）、泌尿生殖系统感染、肺部感染等疾病。
8、沙丁胺醇（salbutamol）
一种短效β2肾上腺素能受体激动剂，用作平喘药，能有效地抑制组胺等致过敏性物质的释放，防止支气管痉挛。
11、维生素K（Vitamin K）
K从Koagulation，德语为“凝结”。人体需要维生素K完成某些蛋白质合成，维生素K相关的蛋白质可以钙离子用于控制血液凝固。
12、阿尔法脱氧核糖核酸酶(Dornase alfa)Pulmozyme
Dornaseαalfa（阿尔法脱氧核糖核酸酶），商品名Pulmozyme，是一种重组人脱氧核糖核酸酶，可分解痰中的DNA，从而降低其黏度。
13、依伐卡托（Ivacaftor）Kalydeco
依伐卡托，商品名Kalydeco，是一种用于治疗携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）10种突变之一（G551D，G1244E，G1349D，G178R，G551S，S1251N，S1255P，S549N，S549R，R117H）的囊性纤维化（CF）患者。
14、复方鲁玛卡托/依伐卡托（Lumacaftor/ivacaftor）Orkambi
复方鲁玛卡托/依伐卡托，品牌名Orkambi，用于治疗携带F508del突变的囊性纤维化（CF）患者。
15、Symdeko（Tezacaftor/ivacaftor）
由Tezacaftor（VX-661）和ivacaftor两种成分组成，用于治疗12岁及以上的囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）患者。
16、Trikafta（Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）
Trikafta用于治疗囊性纤维化（CF）跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者。
17、Bronchitol（Mannitol）甘露醇吸入性粉剂
Bronchitol与其他疗法一起用于改善18岁及以上的囊性纤维化（CF）人群的肺功能。
