【资讯导读】 2020年8月20日，美国/BioMarin制药公司（NASDAQ：BMRN）发表声明，已向美国食品和药物管理局（FDA）递交了新药申请（NDA）。，这是一种针对儿童软骨组织发育不良的儿童的研究型每日一
2020年8月20日，美国/BioMarin制药公司（NASDAQ：BMRN）发表声明，已向美国食品和药物管理局（FDA）递交了新药申请（NDA）。，这是一种针对儿童软骨组织发育不良的儿童的研究型每日一次注射C型利钠肽（CNP）类似物，软骨组织发育不良是人体比例失调的个子矮小身型的最常见形式。
软骨炎是人体最常见的比例失调的个子矮小体型，其特点是软骨组织内骨化缓减，这造成长形骨骼，脊柱，面部和颅底比例失调的个子矮小体型和结构紊乱。这类具体情况是由骨骼细胞细胞生长因子受体3遗传基因（FGFR3）的基因突变造成的，FGFR3是骨骼生长的负调节剂。除了身材矮小的人以外，软骨组织发育不良的人还会遇到严重的健康病发症，包括大孔压缩，睡眠呼吸暂停，双腿弯曲，面部中部发育不良，下背部永久性摇摆，椎管狭窄和耳部反复感染。这种病发症中的某些很有可能造成必须开展入侵性手术，比如脊髓减压的方法和弓形腿伸直。此外，
超过80％的软骨组织发育不良儿童的父母身型平均，并且由于自发基因突变而患病。全世界软骨组织发育不良的发病率约为25,000例活产。正在对生长板仍处于“开放”状态的儿童（通常是18岁以下的儿童）开展Vosoritide的测试。这大约是软骨组织发育不良的人的25％。在美国，欧洲，拉丁美洲，中东和亚太地区的大部分地区，目前没有针对软骨组织发育不良的许可药品。
Vosoritide暂时还没有通过FDA批准上市，上市时间，印度第一药房及其患者也是不得而知，但如果通过审批上市后，将作为软骨发育不良儿童的潜在首个药物治疗选择
