帕唑帕尼是硬纤维瘤的治疗选择

　　硬纤维瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，对这类患者的系统治疗方案非常有限。甲氨蝶呤联合长春碱化疗是唯一经临床试验证实的方案。最近发表在《柳叶刀肿瘤学》杂志上的德斯帕兹研究评估了帕唑帕尼和甲氨蝶呤联合长春碱治疗晚期德斯帕兹肿瘤的疗效和安全性。

 

 

　　硬纤维瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，其发病过程难以预测，且多见于15-60岁人群。几十年来，手术切除一直是此类患者的标准治疗模式。研究表明，患者可以在诊断后的第一线受益于简单的观察模式，无需其他治疗。然而，约1/3的韧带样肿瘤更具侵袭性或伴有某些症状，需要介入治疗。以前的药物开发，如激素治疗(如他莫昔芬)、非甾体抗炎药(非甾体抗炎药)、TKI(如伊马替尼或索拉非尼)和细胞毒性化疗，已经为晚期或复发性韧带样瘤患者获得了一定的临床益处。然而，这些系统疗法的研究证据非常有限，而且它们都是基于小样本规模的单中心研究。

　　在罕见肿瘤如结缔组织增生病中进行随机临床研究是非常具有挑战性的。DESMOPAZ研究是对德斯帕兹患者进行的第一项非比较性随机研究，该研究证实了这一进展。3/4的登记患者以前接受过系统治疗，并在治疗后6个月内出现疾病进展。本研究的结果显示，接受帕唑帕尼治疗的患者6个月的进展率为83.7%，并且本研究达到了主要终点。这项研究的结果证实，帕唑帕尼在治疗进行性韧带样肿瘤方面具有一定的临床疗效，可被认为是这类罕见疾病的治疗选择。

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