2019年6月10日,
帕博利珠单抗单一疗法[
肿瘤表达PDL1(CPS≥1)]和K-药物铂氟尿嘧啶联合疗法(无论是否表达PD-L1)被美国食品和药物管理局批准用于转移性或不可切除复发性头颈鳞状细胞癌(HNSCC)的一线治疗。
美国食品和药物管理局的批准是基于一项名为KEYNON-048的随机、多中心、3组阳性对照临床试验。将882例未接受治疗的转移性或复发性HNSCC病患者按1:1:1,分别给予
帕博利珠单抗单药治疗、帕博利珠单抗+卡铂或顺铂氟尿嘧啶治疗、
西妥昔单抗+卡铂或顺铂氟尿嘧啶治疗的比例随机分为3组。
结果显示,帕博利珠单抗+化疗组的中位总生存期明显长于
西妥昔单抗化疗组(13.0个月对10.7个月,心率0.77,95%可信区间0.63-0.93,p=0.0067)。亚组分析显示,对于肿瘤表达PD-L1(CPS≥1)的HNSCC患者,帕博利珠单抗单药治疗组的中位总生存期明显长于西妥昔单抗化疗组(12.3个月对10.3个月,心率0.78,95%可信区间0.64-0.96,p=0.0171)。对于肿瘤表达PD-L1(CPS≥20)的HNSCC患者,两组的中位生存期仍有显著差异(14.9个月对10.7个月,心率0.61,95%可信区间0.45-0.83,p=0.0015)。