Tepezza（teprotumumab-trbw）注射剂

都柏林-（美国商业资讯）-1月。2020年21月21日-Horizo​​n Therapeutics plc（Nasdaq：HZNP）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Tepezza（teprotumumab-trbw）用于治疗甲状腺眼病（TED）。Tepezza是首个也是唯一一个获得FDA批准的用于治疗TED的药物，TED是一种严重的，进行性的和威胁视力的罕见自身免疫性疾病，其与眼球突出（眼胀），复视（复视），视力模糊，疼痛，炎症和面部毁容。Tepezza是一种完全人单克隆抗体（mAb）和胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的靶向抑制剂，每三周对患者给药一次，共八次输注。

 

 

Horizo​​n董事长，总裁兼首席执行官蒂莫西·沃尔伯特（Timothy Walbert）表示：“对于患有甲状腺疾病的人来说，今天是美好的一天，这种疾病以前没有FDA批准的治疗方案，对视力有威胁。” “没有FDA批准的疗法，TED社区已经走了太久，我们感谢与TED一起生活的人们以及与我们合作进行临床开发计划的医生，这些计划导致了今天的Tepezza获批。这也标志着Horizo​​n的第一个Biologics许可申请的早期批准-这是我们向以创新为重点的生物制药公司发展的关键一步，该公司开发的新型药物可减少或几乎没有治疗选择，从而使疾病恶化。

 

FDA对Tepezza的批准要早于2020年3月8日《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标日期。该药已获得FDA的优先审阅，孤儿药，快速通道和突破性疗法的称号。

 

医学博士Raymond Douglas博士说：“ FDA对Tepezza的批准对于TED社区而言是重要的，并且有可能改变TED的治疗方式，从而为患有这种可怕的，威胁视觉的疾病的人们提供新的希望。” Cedars-Sinai医学中心眼眶和甲状腺眼疾病计划的主任D.，Tepezza 3期验证性临床试验的共同负责人。“今天的新闻提出了一种针对患者的药物，该药物针对该疾病的潜在生物学特性，并已被证明可以显着改善眼睛膨隆和复视，这是该疾病最令人衰弱的方面。”

 

总裁杰夫·托德（Jeff Todd）表示：“对于过去一直随着症状发展而在痛苦中挣扎的人们来说，特佩扎（Tepezza）是一个急需的突破-冒着永久损害眼睛的风险，使他们的日常生活变得极为困难。”和首席执行长，防止失明。“这项批准对我们的组织意义重大，因为我们致力于帮助视力障碍患者和高危患者。”

 

FDA对Tepezza的批准得到了有力的临床证据的支持，这些证据包括从2期临床研究以及3期验证性临床研究OPTIC（治疗Graves眼眶病[甲状腺眼病]到在一项随机，安慰剂对照的临床研究中，使用Teprotumumab输注可减少眼球突出症。OPTIC研究发现，与安慰剂患者（9.5％）（p˂0.001）相比，用Tepezza治疗的患者（82.9％）的眼球突出症（≥2 mm）有显着改善，而另一只眼睛在第24周没有恶化。还达到了其他次要终点，包括在接受Tepezza的患者中，有67.9％的患者复视（至少是复视）至少达到一个等级的基线，而在第24周时则有28.6％的患者接受了安慰剂（p = 0.001）。在对2期和3期临床研究的相关分析中，与使用安慰剂治疗的患者（25％）相比，用Tepezza治疗的患者（53％）中完全复视的患者更多。用Tepezza治疗经历的大多数不良事件被定为轻度至中度，并且在试验中可以控制，几乎没有中断或治疗中断的情况。

 

Horizo​​n将进行上市后研究，以评估更大的患者群体的安全性，如2019年12月13日在皮肤科和眼科药物咨询委员会（DODAC）FDA咨询委员会会议上讨论的那样，该委员会一致投票（12-0） Tepezza展示了积极的收益风险状况。这项研究还将评估相对于患者接受药物治疗时间的再治疗率。

 

Tepezza预计将在未来几周内在美国上市。要与护士倡导者谈论TED，患者可以致电1-833-483-7399。要了解有关Tepezza的更多信息，请访问TEPEZZA.com。

 

由于FDA批准Tepezza，Horizo​​n在2020年上半年将支付约1.05亿美元的里程碑付款。

 

 

关于甲状腺眼病

甲状腺眼病（TED）是一种严重，进行性和威胁视力的罕见自身免疫性疾病。1  虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进症或Graves病患者中，但它是一种独特的疾病，是由自身抗体激活眼后间隙内细胞上的IGF-1R介导的信号复合物引起的。2,3  这会导致一系列负面影响，这可能会造成长期的，不可逆转的损害。随着TED的发展，它会造成严重损害-包括眼球突出（眼凸），斜视（眼睛错位）和复视（复视）-在某些情况下会导致失明。4,5 从历史上看，患者必须与TED一起生活直到炎症消退，此后，他们往往会遭受永久性和视力障碍的后果。1,6

 

关于特佩扎

适应症

 

Tepezza适用于治疗甲状腺眼病。

 

重要安全信息

 

警告和注意事项

 

输液反应：Tepezza可能引起输液反应。据报道，大约有4％的用Tepezza治疗的患者出现了输液反应。据报道输注反应的严重程度通常为轻度或中度。体征和症状可能包括血压的暂时升高，感到灼热，心动过速，呼吸困难，头痛和肌肉疼痛。输液过程中或输液后1.5小时内可能会发生输液反应。在经历输液反应的患者中，应考虑使用抗组胺药，退热药或皮质类固醇进行前药治疗和/或以较慢的输注速度进行所有后续输注。

 

先前存在的炎症性肠病：Tepezza可能会导致先前存在的炎症性肠病（IBD）恶化。监测IBD患者的疾病发作。如果怀疑IBD恶化，请考虑终止Tepezza。

 

高血糖症：使用Tepezza治疗的患者可能会出现血糖升高或高血糖症。在临床试验中，10％的患者（其中三分之二患有糖尿病或糖耐量受损）经历了高血糖症。如有必要，应通过控制血糖的药物管理高血糖事件。使用Tepezza进行治疗时，监测患者的血糖升高和高血糖症状。患有特发性糖尿病的患者在接受Tepezza之前应接受适当的血糖控制。

 

不良反应

 

最常见的不良反应（发生率≥5％，大于安慰剂）是肌肉痉挛，恶心，脱发，腹泻，疲劳，高血糖，听力障碍，消化不良，头痛和皮肤干燥。