经过至少1线全身治疗进展的BTC患者每天接受瑞戈非尼160mg,连续21天和休息7天。主要终点为6个月总生存期(OS),次要终点为中位OS,无进展生存期(PFS)和客观缓解率。收集预处理血浆用于细胞因子评估。
共有39例患者入选,其中33例可评估疗效。意向性治疗人群的中位PFS和OS分别为3.7个月和5.4个月,其中6个月生存率为46.2%,12个月生存率为35.9%,18个月生存率为25.6%。对于接受瑞戈非尼至少3周的33例可评估患者,中位PFS和OS分别为3.9和6.7个月,其中6个月生存率为51.5%,12个月生存率为39.4%,18个月生存率为27.3%。客观反应率为9.1%,疾病控制率为63.6%。28名患者(71.8%)经历了3/4级不良事件。在分析的23种细胞因子中,基线血管内皮生长因子D(VEGF-D)升高与PFS缩短。