欧洲、美国和日本等地从2009年开始批准
帕唑帕尼作为晚期
肾癌的一线用药。
帕唑帕尼也于2017年在中国获批上市。那么帕唑帕尼对于
肾癌晚期患者的治疗效果如何呢？有三项随机、对照、多中心、Ⅲ期临床研究评估了帕唑帕尼的疗效及安全性，包括VEG105192、COMPARZ和PISCES。研究结果均显示，帕唑帕尼对晚期肾癌治疗有效，且安全可耐受。
与安慰剂相比。VEG105192研究发现，与安慰剂组相比，帕唑帕尼组能显著延长晚期肾癌患者无进展生存期（PFS），在既往未经治疗的人群中mPFS分别为11.1个月及2.8个月），帕唑帕尼组mPFS均显著高于安慰剂组。帕唑帕尼组的客观缓解率（ORR）也显著高于安慰剂组（32%对4%），中位持续应答时间超过1年。与
舒尼替尼相比。在COMPARZ研究中，帕唑帕尼组每日口服800 mg，
舒尼替尼组口服50 mg每日2次（连续4周后暂停2周方案），结果显示帕唑帕尼组中位PFS为10.5个月，舒尼替尼组为10.2个月（HR 1.00）。帕唑帕尼组的ORR显著高于舒尼替尼组（31%对25%），且总OS两组间无显著差异。
VEG105192研究发现，相较安慰剂组，帕唑帕尼组最常见的不良反应为腹泻、高血压、发色改变、恶心、厌食、呕吐、疲劳、无力、出血、腹痛、头痛、蛋白尿和体重下降；其血生化指标异常包括ALT升高、AST升高、高胆红素血症、低磷血症、低钙血症、低钠血症、低血糖和低钾血症。COMPARZ和PISCES结果均显示，相比舒尼替尼组，帕唑帕尼组的疲劳、手足症状和黏膜炎等不良反应发生率更低。COMPARZ研究中，帕唑帕尼组的药物减量率为44%，而舒尼替尼组为51%；ALT和胆红素升高在帕唑帕尼组更常见，但肌酐升高和白蛋白下降在舒尼替尼组更常见，帕唑帕尼组的骨髓抑制更少。在PISCES研究中，帕唑帕尼组的药物减量率为13%，而舒尼替尼组达20%，治疗终止率分别为14%和18%。
