骨髓瘤发病缓慢,早期无明显症状,易误诊。在最初诊断和治疗时,大多数患者已经病入膏肓,涉及多个器官。骨髓瘤极其有害。患者通常伴有多发性溶骨性病变、高钙血症、贫血和肾损害,导致相关器官或组织受损。骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子来激活破骨细胞,破骨细胞溶解并破坏骨骼。骨痛是最常见的症状,主要是腰骶部、胸骨和肋骨疼痛。由于肿瘤细胞对骨骼的破坏,病理性骨折可以在许多地方同时发生,严重的甚至会导致截瘫,极大地影响患者的生活质量。此外,患者的免疫功能低下,经常发生反复感染。
骨髓瘤在过去十年中仍然无法治愈。然而,随着靶向治疗药物的出现和检测方法的改进,特别是新药联合自体造血干细胞移植、移植后巩固治疗和长期维持治疗后,骨髓瘤患者的缓解率和缓解深度都有了很大提高,50%以上的患者可以达到完全缓解。
硼替佐米是一种新的骨髓瘤
靶向药物。这种药物的发现在制药业受到了广泛关注。其作用机制获得了2004年诺贝尔化学奖和2006年加林奖,这是制药业的最高荣誉。它被誉为“肿瘤治疗的革命和多发性骨髓瘤治疗的重大进展”。