恩曲替尼还靶向更常见的ROS1和ALK突变,这些突变在
肺癌和其他恶性
肿瘤中起作用。由于恩替替尼渗透到中枢神经系统(CNS)中,因此具有治疗脑癌的潜力。
在进行靶向基因融合的6例脑外实体瘤患者中-3例炎症性肌纤维母细胞瘤,2例婴儿纤维肉瘤和1例黑素瘤-有5例部分缓解和1例完全缓解。患有ALK突变的神经母细胞瘤患者也是完全应答者。
研究人员总结说,在所有无反应的中枢神经系统和实体瘤中,恩曲替尼产生了惊人的,快速和持久的反应”,并带有靶向基因融合或突变的实体瘤。在靶激酶缺乏像差的
肿瘤中未见反应。
治疗是安全的,一般耐受良好。副作用包括疲劳,肌酐升高,味觉改变(消化不良)和一例高剂量的肺水肿。