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托法替尼治疗青春期前儿童斑秃

来源:网络收集 收录时间:2019-12-26热度:
【资讯导读】斑秃是一种常见的儿童疾病。它与儿童及其家庭的健康相关生活质量负相关,[1]。虽然对AA的治疗一直有限,但JAK抑制剂最近已成为一种直接作用于发病机制的治疗方法。
斑秃是一种常见的儿童疾病。它与儿童及其家庭的健康相关生活质量负相关,[1]。虽然对AA的治疗一直有限,但JAK抑制剂最近已成为一种直接作用于发病机制的治疗方法。两个报道的病例系列研究已经证明口服托法替尼对治疗12岁及以上[2.3岁的AA儿童有效;还发现,虽然外用不如全身治疗有效,但局部JAK抑制剂可用于治疗最小4岁的儿童,[4,5]。然而,还没有关于系统使用JAK抑制剂治疗青春期前儿童AA的临床研究。

"托法替尼"

本文报道了4例8 ~ 10岁儿童(3例女性,1例男性)用托法替尼治疗的全秃和全身性脱发。儿童的临床特征和治疗反应见表1。所有的孩子以前都接受过不同的治疗方法,但没有一种是有效的。实验室评估包括检测全血细胞计数和分类、治疗前、治疗后4周和治疗后每3-4个月的综合代谢水平和空腹血脂水平。基线评估包括用QuantiFERON-TB Gold试验 (试剂盒,凯杰,德国)筛查是否有结核杆菌感染和排除HIV、乙肝丙肝病毒感染。
 
 
三名患者接受托法替尼治疗,每日两次,每次5毫克,这是正在进行的幼年特发性关节炎临床试验中体重超过40公斤的成人和儿童的标准剂量。第四名患者每次服药5毫克,每天一次,观察小剂量是否足以实现毛发再生。然而,症状在3个月后没有改善,然后剂量增加到每天2次。研究发现,两名患者在治疗后毛发完全再生,一名患者接受了3个月的治疗,另一名患者接受了6个月的治疗。第三名患(病例4)对眉毛局部使用2%托法替尼乳膏没有治疗反应,但62%的毛发再生发生在口服治疗后6个月。实施例2经过3个月的治疗(一天一次,每次5毫克)和3个月的治疗(一天两次,每次5毫克),仅有少量的终末毛发生长(脱发严重程度工具得分99分)。在6 -15个月的治疗期间,所有患者的实验室指标均正常,无不良反应发生。

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